默沙东罕见病治疗药物贝组替凡片正式在中国境内上市
来源:上海证券报·中国证券网
默沙东5月23日宣布,公司的缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂贝组替凡(商品名:维利瑞)正式在中国境内上市,适用于不需要立即手术治疗的Von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者。
据悉,VHL病是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病,常表现为多器官肿瘤综合征,如中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜血管母细胞瘤、肾细胞癌、胰腺肿瘤等。我国VHL病患者的平均预期寿命仅为62岁。
“VHL病难以根治,对VHL病相关肿瘤手术切除是主要治疗方案之一,但患者术后肿瘤易复发,可能面临多次手术。得益于国家对罕见病的重视,出台系列相关利好政策,贝组替凡被批准用于VHL病的临床治疗,中国VHL病治疗将迈入新篇章。”北京大学第一医院泌尿外科研究所常务副所长、贝组替凡临床试验主要研究者(PI)龚侃称。
默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁田安娜表示,维利瑞作为目前中国境内首个且唯一获批的HIF-2α抑制剂,将为VHL病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者带来新的治疗选择。
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