创新药研发有“三高一长”的特点：高投入、高风险、高回报、长周期。创新药有一个“三十规律”：10年研发周期、10亿美元投入、成功率不足10%。例如，百济神州有限公司（以下简称“百济神州”）的抗癌新药“泽布替尼”研发历时8年，耗资十多亿元；PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）研发周期为9年，2014年被美国FDA批准用于黑色素瘤治疗，将晚期黑色素瘤5年生存率从10%提升至44%，但在开发其前列腺癌适应症时，2022年到2023年间经历了3次III期临床失败；非甾体抗炎药罗非昔布（万络）上市后第5年因其显著增加心血管事件风险全球撤市，导致美国默沙东公司（MSD）当年销售额损失约26亿美元，总损失（含诉讼、市值下跌等）累计超过350亿美元。这决定了创新药企的高门槛与高波动性。