由上海浦东外商投资企业协会主办的“绘罕域蓝图，探立法新径”罕见病医药创新和防治保障主题活动今天在第九届进博会医疗器械及医药保健展区举行。现场正式发布《浦东新区罕见病医药资源地图2026》，系统盘点浦东罕见病领域全链条资源家底，为立法调研推进、产业规划布局、医研协同合作、患者就医寻药提供重要参考支撑。

　　资源地图首发，全景梳理浦东罕见病全链条家底

　　作为上海生物医药产业的核心承载区，浦东汇聚罕见病临床、研发、产业多方优质资源，但各类资源较为分散，缺乏系统性梳理汇总。现场发布的《浦东新区罕见病医药资源地图2026》由上海市卫生和健康发展研究中心、上海市儿科医学研究所、上海市医师协会罕见病专业委员会和上海浦东外商投资企业协会联合编制，同时获得医药企业、医疗机构、患者组织等多方支持。

　　据上海市卫生和健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦介绍，资源地图编制以摸清区域资源家底、指引产业未来发展为目标，立足政、产、医、研、患、社多方主体需求，致力于破除行业信息壁垒，实现区域罕见病医药资源全景评估与指引。

　　2026首期版本共形成7张专题图谱，从医疗机构、医药企业、科研平台、服务平台四大维度，分门别类盘点区域内罕见病资源要素。资源地图以后续还将建立常态化更新机制，逐步拓展优势病种等内容，未来计划将覆盖范围从浦东新区延伸至全上海乃至长三角区域。

　　立法需求调研稳步推进构建事业产业协同发展新格局

　　2023年10月，《上海市十六届人大常委会立法规划（2023-2027年）》发布，《上海市促进浦东新区罕见病医药发展若干规定》作为调研项目被纳入规划。

　　与此同时，浦东外商投资企业协会、上海市卫生和健康发展研究中心等在行业专家指导下联合组建课题组，围绕浦东罕见病立法开展企业调研、专家研讨、外省市调研、文献研究等大量的调研研究工作，致力于将浦东打造成为全国罕见病政策先行区与试验田、全球罕见病医药创新策源高地，助力上海建设国际罕见病诊疗中心与国际一流医学中心城市，打造事业产业协同发展示范样板。

　　课题组建议，浦东罕见病立法应立足浦东的战略定位高度重视其中的科技和产业价值，定位为关注罕见病医药科创和产业发展的促进型立法，坚持事业和产业协同发展、双轮驱动，形成覆盖科研、数据赋能、投融资、审评审批、药品落地、医疗保障、社会支持的完整制度框架。

　　多方圆桌讨论，共话“产业创新”与“保障可及”的平衡点

　　圆桌讨论环节，上海市儿科医学研究所所长、上海市儿童罕见病防治中心主任蔡威，上海市政协提案委员会原常务副主任黄鸣，上海市医师协会罕见病专业委员会会长徐虹，蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方以及康琦等嘉宾结合刚发布的资源地图展开交流，从临床、政策、患者、产业多维度剖析罕见病事业发展堵点、难点与突破点，共同探讨罕见病医药产业与保障事业协同发展路径。

　　蔡威表示，罕见病事业与产业协同关系紧密，近年来药企对罕见病投入逐年增加，罕见病已成为新药研发的重要赛道，而高质量发展需要科技和法制保障，应通过审批提速、税收支持、多方筹资基金、多层次保障等方式，让企业“有利可图”、患者可承受。

　　黄鸣表示，健康优先战略及全链条能力建设要求，与浦东罕见病立法全链条闭环思路高度吻合，进一步增强了推动立法的信心。

　　徐虹从一线儿童罕见病诊疗与研究出发，剖析了医药资源现状以及患者诊疗可及性、医生诊治研究中的痛点堵点。

　　黄如方聚焦患者组织的角色提出，浦东可依托医院分院和临床中心打造国际诊疗服务窗口，探索基因治疗等技术的“在岸出海”，在中国治疗服务全球患者。

　　与会嘉宾们一致认为，目前不少罕见病患者仍面临诊断周期长、药品可及性不足、医疗支付负担较重等突出难题。依托资源地图，浦东可进一步盘活既有资源禀赋，把立法探索作为破题的关键抓手。这一探索的意义不止于纾解患者就医用药的燃眉之急，更在于着眼生物医药新赛道的培育，为新质生产力发展注入动能；同时，通过先行先试形成可复制、可推广的实践经验，为国内其他地区提供借鉴，助力探索具有中国特色的罕见病防治保障模式。

　　罕见病事业发展离不开政府、医疗机构、患者组织、产业界、公益力量多方协同。据了解，上海浦东外商投资企业协会自2023年启动罕见病立法需求调研以来，已累计组织召开了十余场专题座谈会及专家咨询会，广泛邀请医疗机构、患者组织、医药企业及研究机构参与，系统梳理痛点问题，精准聚焦立法需求。未来，协会将以资源地图为基础，持续深化罕见病立法需求调研，协同各方共同探索创新药引进、临床转化研究、多层次支付保障全链条路径，让罕见病领域的创新成果更好惠及广大患者。