上证报中国证券网讯（记者李雁争）“AI对于新药研发只是一个辅助工具。”中国科学院院士、上海有机化学研究所研究员马大为近日在接受上海证券报记者专访时表示。在他看来，新药研发周期长、风险高，AI可以加快早期药物研发进程，但无法取代大量实验验证，尤其是人体临床试验环节。

　　马大为说，AI对新药研发具有重要帮助，但“绝非革命性发现”。AI可以在药物研发初期加速候选药物的发现，但即便设计出优质分子，也不意味着它必然成为最终的成药分子——这一过程仍需通过大量实验验证，确认没有其他分子优于它之后，才能推进后续研究。

　　在临床阶段，AI更难发挥加速作用。马大为说，临床试验属于规范性流程，不会因为使用AI就加快进度，也不能因此减少环节或降低标准，而这一阶段恰恰周期长、投入大。“新药研发的核心要求是安全、有效，这一点无法由动物实验替代，必须通过大量人体试验加以验证。”

　　他还提醒，一些讨论AI制药的人并非生命科学领域的内行，误以为阐明蛋白质结构便可解决所有疾病；正如当年人类基因组计划完成测序之后，人们最终发现相关数据仍如“天书”一般。“人类远未穷尽生命与疾病的奥秘。”

　　“药物研发的魅力在于，进入临床阶段之前，没人能准确预测一款药物的具体疗效与毒性；只有在人体试验中显示出良好疗效后，海外公司才会发现其价值，进而收购并进行深度开发。”在他看来，ADC和双抗领域“具有一定弯道超车意味”——这些产品在临床前阶段的表现未必突出，但进入临床后表现良好，因而被国外大型公司收购。

　　谈及中医药，马大为认为存在两个方向的机会。一是从天然产物中发现新药。“中国过去缺乏系统开展新药创新的能力，因而错过了相关机遇；如今中国已具备新药创新能力，可以重新以规范方式推进研究，从中国独有的中草药、植物或动物来源中，发现可能为全球作出重要贡献的新药。”

　　二是中药多组分协同的治疗路径。马大为表示，中药起效很可能是一个多组分协同作用的过程。若要令人信服，必须开展双盲临床试验。他表示，开展临床试验之前最关键的是质量控制，不能出现不同患者所服药物成分含量不一致的情况。