《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》于2026年1月1日起实施。在新版国家医保目录新增的114种药品中，50种是全球创新药，不少填补临床空白的药品此次被纳入。在备受关注的乳腺癌领域，此次新增8种新药，并有2种拓宽了适应症范围。在业界看来，伴随更多创新药物的出现和医保目录的持续优化，未来将有更多乳腺癌患者用得上、用得起创新好药。
乳腺癌治疗耐药问题普遍，加大药量未必能解决
乳腺癌是全球女性最高发的恶性肿瘤，也是威胁我国女性生命健康的第二大恶性肿瘤。国家癌症中心2024年发布的数据显示，仅2022年我国乳腺癌新发病例就超过35万例，约造成75,000例患者死亡。临床上常根据雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）、HER2表达（人表皮生长因子受体2阴性）以及Ki-67四个指标进行分型。其中，HR+/HER2-（激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性）乳腺癌是最为常见的乳腺癌分子分型，在所有乳腺癌患者中占比约为80%。
中山大学肿瘤医院乳腺癌单病种首席专家王树森教授表示，对于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者来说，内分泌治疗联合细胞周期蛋白依赖性激酶 (CDK)4/6抑制剂是目前的一线标准治疗方案。然而，对于接受CDK4/6抑制剂+内分泌一线治疗后病情进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，后续尚无标准治疗推荐，导致生存率较低、预后情况不容乐观。但近年来伴随对乳腺癌分子分型了解的不断深入，以及对其耐药机制的了解，克服耐药策略正不断发展，目前已经出现了针对性的创新精准治疗方案。
在王树森教授看来，如果是HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，临床上往往会先做一线治疗，出现进展后再做二线治疗，再有进展后又做三线治疗。对于这些人群而言，从目前的治疗水平来说，几乎所有的患者都会出现耐药，耐药比例相当高。耐药带来最本质的问题就是肿瘤对现有治疗方法不再敏感，随后肿瘤会继续分裂、增殖。有的时候可以通过加大药量部分克服耐药，但如果是完全耐药的话，加大药量也未必能解决问题。
研究发现，HR+/HER2-乳腺癌中PI3K/AKT/mTOR（PAM）信号通路过度激活是导致HR+/HER2-乳腺癌内分泌治疗、化疗及CDK4/6抑制剂耐药的重要原因之一。这一通路有诸多关键信号分子，一旦这些分子发生基因变异，不仅会驱动乳腺癌的发生、发展与转移，也会增加疾病复发风险，带来不良预后，对患者的长期生存带来挑战。在我国人群中，约57%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者携带PIK3CA、AKT1或PTEN改变；其中携带PTEN或 AKT1改变的比例分别达8.4%和7.7%。
纳入医保，创新药为乳腺癌精准治疗带来新方案
王树森教授表示：一批乳腺癌领域的创新药被成功纳入新版医保目录，极大程度减轻了乳腺癌患者的治疗负担，其中就包含靶向PAM通路的创新药物，这填补了HR+/HER2-晚期乳腺癌伴PIK3CA、AKT1或PTEN改变的临床治疗空白。相信伴随更多创新药物的出现和医保目录的持续优化，乳腺癌患者将获得更多可及的创新治疗选择。
不少研究指出，及早发现、及时诊断乳腺癌不同临床亚型，并有针对性地为个体制定精准治疗方案，选择安全有效的治疗手段，能够显著延长乳腺癌患者生存时间并提高生活质量。王树森教授表示，随着越来越多创新抗肿瘤药物的出现，如何为患者制定个体化精准治疗方案，以提升患者获益，成为关注重点。通过基因检测等手段，不仅可以更好地预估疾病发展风险，还能制定个体化精准治疗方案，提高治疗有效率，降低疾病复发和死亡风险。此外，由于乳腺癌异质性强，多学科诊疗模式应贯穿乳腺癌治疗全过程，基于循证医学的多学科团队、综合最佳证据、专家经验和患者意愿，使患者诊治过程个性化、精准化；同时也可以优化医疗资源使用，提高诊疗的合理性，减少偏倚，最终通过临床诊疗决策的转变，使医患双方在多方面获益。
与此同时，王树森教授也呼吁，即使医疗科技在不断快速发展，但日常的乳腺癌科普教育依然不可或缺。加强科普教育不仅有助于提升公众科学认知、促进早期筛查与发现，还能推动创新药物更好、更公平地惠及患者。未来，随着精准诊疗理念和多学科协作的深入发展，乳腺癌患者有望“活得更长、活得更好”，实现生命长度与宽度的双重提升。
