新华财经上海12月31日电 随着首版《商业健康保险创新药品目录》落地，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法再次成为关注焦点。虽然数款产品被纳入目录，但“百万一针”的天价标签与复杂的定制化制备流程，依然是横亘在患者与治愈希望之间的巨大鸿沟。
在传统CAR-T疗法仍陷于价格与工艺困局之时，行业将目光聚焦在体内CAR-T（In Vivo CAR-T）这一新技术路线。2025年，跨国药企（MNC）在这一领域加速布局，多起十亿美元级的收购案显示出行业对这一新技术的高预期。
虽然技术共识尚未达成，但国内入局企业已过百家。锋寻生物创始人兼CEO施凯凯在接受记者采访时表示，未来1至2年将是技术的关键验证期。这家成立半年左右的创新药企业，已经完成多轮融资，是国内体内CAR-T领域标杆性企业之一。
从“奢侈品”到“普惠药”？ MNC抢滩布局体内CAR-T
作为精准抗癌的明星技术，传统CAR-T疗法虽然疗效显著，但其商业化之路始终受制于“自体制备”的复杂逻辑。目前的治疗模式需要从患者体内采集T细胞，运送至药厂进行长达2-4周的体外基因改造与扩增，最后再回输给患者。
这一过程导致了极高的生产成本与终端价格。施凯凯表示，目前传统CAR-T在国内的定价普遍在100万至120万元人民币，即便有商业保险覆盖，对于绝大多数家庭而言依然难以承受。此外，复杂的制备周期让病情进展迅速的患者面临一定风险。
旨在解决上述痛点的“体内CAR-T”技术，因其无需体外细胞制备、可直接在患者体内完成改造的“现货化”潜力，成为了全球制药巨头争夺的战略高地。据行业数据统计，仅在2025年内，就发生了多起并购交易。
如阿斯利康（AstraZeneca）斥资约10亿美元收购EsoBiotec；艾伯维（AbbVie）以21亿美元收购Capstan Therapeutics；百时美施贵宝（BMS）亦斥资15亿美元收购Orbital Therapeutics等。
对于跨国药企的一系列“大手笔”交易，中科创星投资人对记者表示，这不仅仅是出于对现有管线的“补充”，更是一种“完全替代”的战略考量。从商业模式来看，以行业巨头吉利德（Gilead）为例，尽管其年销售额可观，但受限于自体细胞治疗的复杂工艺，公司利润空间始终受限。
“体内CAR-T的终极愿景，是通过创新技术将细胞治疗变成‘现货产品’，实现像生产药片一样的制备与全球分发，从而大幅降低等待时间和制备成本。如果疗效不衰减，有望取代传统CAR-T，这也是跨国药企押注的根本逻辑。”该投资人对记者表示。
百家企业同闯“无人区” 未来1-2年将是技术关键验证期
尽管愿景宏大，施凯凯坦言，体内CAR-T行业仍处于底层技术探索的早期，目前这一领域技术路线远未形成共识。然而，赛道已经颇为拥挤，仅国内入场企业就已经过百家。
这不禁让人担忧，未来这一领域是否会重演PD-1（即PD-1抑制剂，一种广谱免疫抗癌药）时代的“内卷”剧情——大家一哄而上，导致同质化竞争并拉低行业整体利润空间？
对此，中科创星投资人认为，两者有着根本的不同。“PD-1时代的扎堆，是在海外巨头已经验证成功路径后的‘快速跟随’（Fast Follow）。但体内 CAR-T 是全球站在同一起跑线上对技术‘无人区’探索，其意义不在于谁先抢到市场，而是行业在‘如何让治疗更安全、更普适’上的不同尝试。医疗创新从来不是单线程，而是多方向的探索。”
此外，该投资人表示，在所谓的“百家”中，其实存在大量的“虚火”。“不少企业是因为原有的通用型CAR-T或mRNA路线遇到瓶颈，被动转型切入。”他直言，“严格来说，真正有管线且决心推向产品的核心企业可能仅有20家左右。”
记者了解到，目前体内CAR-T行业呈现出明显的技术路线分化：一类是基于病毒载体的成熟框架延伸，另一类是以脂质纳米颗粒（LNP）为代表的新递送体系突破。此外，也有前沿路径选择从底层基因编辑工具介入。
面对这一拥挤赛道，施凯凯对记者表示，未来的关键在于核心技术的差异化，临床数据的优劣，以及研发速度的较量。“一定要跑起来，守住行业‘头部身位’，否则企业面临的生存压力将呈指数级上升。”
目前，锋寻生物的核心产品GI-001针对复发／难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL），已完成临床前关键验证，即将启动首次人体临床试验（IIT）。“全球来看，我们没有什么可‘抄’的作业，这意味着未来1-2年将是相关技术的关键验证期。”施凯凯说。
需指出的是，体内CART赛道整体处于早期阶段。中信建投证券医药行业首席分析师贺菊颖表示，目前体内CAR-T虽然有多项并购合作，但现有的人体数据依旧存在不确定性。
不过，在这场全球医疗创新赛道闯关中，中科创星投资人对记者表示，得益于国内的政策环境（比如 IIT 双轨制），中国企业能更快地把技术从实验室推向临床验证；而工程师红利带来的效率，则让中国企业的探索能更贴近解决真实需求。“未来1到2年，随着一批临床数据的浮现，体内CAR-T领域的技术路线图将会更加清晰。”
