在《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》等政策的支持下，近日，中国医学科学院阜外医院获批临时进口sotatercept。截至目前，该药尚未获得国家药监局批准。

　　Sotatercept是全球首个且目前唯一用于治疗动脉型肺动脉高压（PAH）的激活素信号传导抑制剂（ASI），可以捕获过量激活素A，帮助恢复失衡的信号通路，抑制细胞增殖，进而改善血管结构和恢复管腔通畅，曾获得过美国突破性疗法认定、孤儿药资格认定，以及欧盟优先药品资格认定、孤儿药资格认定，并先后于2024年3月、2024年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）批准。此前，sotatercept已经落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

　　PAH是一种多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺动脉重构导致肺动脉狭窄，最终引起肺动脉压力增加，肺血管阻力升高，最终引起肺小动脉的收缩和肺循环中的血压升高。若得不到及时有效的治疗，患者最终会发展为右心衰竭甚至危及生命。其中，特发性肺动脉高压已于2018年被纳入国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》。

　　中国医学科学院阜外医院心内科呼吸与肺血管疾病诊治中心主任柳志红教授指出，研究显示，2010至2019的十年间，PAH患者的1年及3年生存率均未见显著提升，新诊断患者5年死亡率达40%，患者亟须创新治疗改善生活质量及预后。“作为全球首个且目前唯一的激活素信号传导抑制剂，sotatercept将为PAH领域带来全新机制的治疗方案，为肺动脉高压患者的治疗带来新的选择。”