最新数据显示,截至2024年底,我国60岁及以上老年人口已达3.1亿人,占总人口的22%;“十四五”期间,人均预期寿命预计达到79岁。随着人口老龄化加剧,多发性骨髓瘤作为血液肿瘤领域第二大常见恶性疾病,其发病率和死亡率在过去三十年间分别增长1倍和1.5倍。2020年全球数据显示,新发患者超18万例,死亡超12万例,其中我国新发3万例,发病率2.1/10万,死亡1.9万例,死亡率1.3/10万,且60岁以上人群呈现明显上升趋势。多发性骨髓瘤不再只是医学难题,更是关乎老年患者生活尊严、社会参与的民生课题。
第八届进博会期间,权威专家、公益代表齐聚“银龄追梦‘进’一步”多发性骨髓瘤媒体沟通会,围绕老年患者治疗现状与创新诊疗展望展开深入交流。这不仅仅是一场专业对话,更是回应老龄化时代下“银龄族”健康诉求的集体行动。通过多方探讨,这次会议正式发起聚焦多发性骨髓瘤患者的创新倡议,集结医学界、公益组织和社会力量,构建从疾病认知到全病程支持的生态网络,助力患者跨越障碍,拉近与健康梦想的距离。
免疫“守护者”变“叛徒”的隐秘危机
同济大学附属上海市第四人民医院血液科傅卫军教授指出,多发性骨髓瘤是一种发生在浆细胞的恶性肿瘤。浆细胞是免疫系统的关键“战士”,主要负责产生抗体,维护体液免疫——简单说,它是我们身体对抗病毒、细菌的“抗体工厂”。当这些浆细胞发生癌变时,就像是工厂里的工人集体叛变,开始疯狂增殖,制造异常抗体(M蛋白),挤占正常造血空间,导致骨髓功能紊乱。这不仅仅是细胞层面的“内乱”,还会引发骨质破坏、肾损伤、贫血等连锁反应,最终威胁生命。
从临床特征看,多发性骨髓瘤更青睐老年人。国外中位发病年龄约65岁,我国略低,大约60岁不到。发病率约为1.7—2/10万,根据我国人口基数,每年新增病例约2万。这在血液系统恶性肿瘤中,仅次于淋巴瘤,位居第二。中国临床肿瘤协会注册的多发性骨髓瘤医生数量,也仅次于淋巴瘤,高于白血病等领域。这反映出两方面现实:一方面,患者群体在老龄化浪潮中不断扩张;另一方面,更新型治疗的涌现,让更多医生投身其中,疗效也日益向好。
多发性骨髓瘤的狡猾在于其“隐秘性”。早期往往无症状,像潜伏的“定时炸弹”。一旦发作,表现多样:骨痛是最常见“哨兵”,患者可能因不明原因的腰背痛、腰腿痛求诊骨科;贫血导致疲劳、头晕,常被误为“老年贫血”;肾功能异常或蛋白尿(尿中泡沫增多)则让患者跑去肾内科;高钙血症可引发恶心、便秘。症状分散,科室之间“踢皮球”情况常见:一位老人骨痛半年,骨科查无果,转内科又疑心血管病,最终确诊多发性骨髓瘤时,已骨折或肾衰。临床上,我们经常遇到这样的案例——患者就诊不算晚,但辗转3—6个月才到专科,延误治疗时机。
研究显示,多发性骨髓瘤在确诊前6—8年,80%—100%患者血液中已存在M蛋白——这是多发性骨髓瘤的“前兆”(MGUS或冒烟型多发性骨髓瘤)。美国一项回顾性研究发现,确诊患者8年前标本中83%阳性,6年前近100%。如果提前1—2年筛查,就能预警高危人群,避免器官损害。
从“不可治愈”到“长期生存”的治疗演变
多发性骨髓瘤被视为“不可治愈”的慢性病,几乎所有患者经一线治疗后都会复发。治疗像一场“接力赛”:第一棒(一线诱导)、第二棒(维持)、第三棒(复发干预)……每复发一次,就换一棒。如果每棒都是“强棒”,总成绩就出色。目前,一线方案(如CD38单抗+蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂+激素,+/-自体移植,维持治疗)无进展生存期(PFS)可达60—80个月,这已是历史性进步。
复发是核心难点,尤其首次复发阶段。传统方案易耐药,复发后疗效递减。但创新疗法如CART、生特异性抗体及ADC(抗体药物偶联物)正重塑格局。以DREAMM多发性骨髓瘤系列研究为例,针对复发/难治多发性骨髓瘤的ADC(注射用玛贝兰妥单抗)疗法,已获国家药品监督管理局突破性治疗认定,上市申请受理并优先审评。它与硼替佐米、地塞米松联合,用于既往至少一种治疗的成年患者。《中国临床肿瘤学会(CSCO)浆细胞肿瘤诊疗指南》将其列为复发/难治多发性骨髓瘤的I级推荐(1类证据),成为首次复发标准方案之一。
傅卫军教授指出,反复复发是多发性骨髓瘤治疗的核心难点,因此前期尤其是首次复发阶段的有效干预至关重要。这一ADC疗法精准靶向多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA抗原,高效递送细胞毒药物,诱导肿瘤凋亡;同时,单克隆抗体增强免疫反应,提高抗肿瘤效能。在强效杀伤的同时,提供更好耐受性,助力延长生命并提升生活质量。
临床试验数据表明,靶向BCMA的双抗或CAR-T在第三、四线复发难治的多发性骨髓瘤患者中已显示出卓越的疗效,若提前至一线,完全缓解率可达80%以上,PFS或总生存期将可能大幅延长,缓解越深,后期长生存概率越高。创新药不仅救“难治”患者,还能前置使用,最大化整体获益。
呼吁将M蛋白筛查纳入老年体检
诊断延误的根源之一在于无症状期较长。傅卫军教授呼吁将M蛋白筛查纳入老年体检,费用仅需25—50元,就能筛出高危人群。在70岁左右正常人群中,100人中1—2人有M蛋白阳性,其中10%会进展为需治疗的多发性骨髓瘤。及时干预,能避免骨折、肾衰等并发,治疗效果更好、花费更少、耐受性更高、社会效益显著。如果在“跨入需要治疗的多发性骨髓瘤那一瞬”——无明显症状时启动治疗,患者少遭罪,家庭少负担,医保少支出。
另外,如何平衡疗效与毒副反应也非常重要。不同年龄段的人群要求不同,即落实个体化综合整治措施。如80岁患者的主要诉求是生活质量的改善,而50岁人群则需要更长时间的健康生命。同时需要社会力量的参与,创新药尽早纳入医保报销范围之内。因此,增强对多发性骨髓瘤认知,以及全病程情感支持,才能真正助力“银龄”人群实现健康寿命的美好愿景。