【导读】创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛：新一轮“创新药物研发国家科技重大专项”已正式启动

　　创新药又有大消息。

　　在10月26日上午的第十届医药创新与投资大会上，曾任国家卫健委副主任的第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛表示，2025年，新一轮“创新药物研发国家科技重大专项”已正式启动，该专项与上一轮新药专项接续，拟在未来实现跨越式发展。

　　2008年～2020年，国家实施了“重大新药创制”科技重大专项，围绕专项研发重点攻关，成效显著，取得“五大标志性成果”，有力推动我国新药研发由“仿”到“创”、医药产业由“大”到“强”的趋势性变化。

　　曹雪涛在关于“创新药物研发国家科技重大专项的战略思考与实施路径”的主题演讲中指出，在新形势下，中国生物医药产业也面临新挑战，其中备受关注的是原始创新能力弱：与发达国家相比，我国FIC创新药相对不足，重磅炸弹级产品较少，截至2025年8月，我国Top20企业的FIC（First-in-class，首创药物）管线数量仅为全球Top20药企的三分之一；我国驱动新药发展的核心技术少，全新靶点、机制、新治疗概念和治疗策略的发现，与发达国家仍有差距。

　　此外，国际临床研究布局欠缺也是新挑战之一。国际多中心临床研究是新药走向全球市场的关键一步，但2024年我国药企开展的国际多中心临床研究仅占总数的2.6%，而国外药企达24.9%。

　　据曹雪涛介绍，新阶段的“创新药物研发国家科技重大专项”在组织管理模式方面有四大创新：一是确立了“两总两办”的新架构（即行政总指挥、技术总师、专项办、总师办），并在中央科技委员会的宏观协调下，提升管理的专业化与协同效率。二是变革项目组织模式，从高校、科研院所向创新型研发企业转移，并通过组建跨机构、跨学科的“大团队”，解决以往“多、小、散”的问题；三是强化协同联动，加强与传染病防治、慢病防控等国家级科技计划及前端研发计划的有机衔接；四是同步加强监管科学体系建设，提升对FIC药物等创新药的审评能力，为新药上市保驾护航。

　　从2025年第一批指南发布到2035年，新一轮的重大专项计划十年实现四个“转变”，即从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变，从强调中下游产业链向关注上游创新链（重大基础和技术研究等）转变，从支持仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和市场机制失灵疾病统筹布局转变。

　　在2025年和2026年指南部署情况方面，聚焦新靶点、新技术、新理论、新机制，包括基于人工智能的原创靶点发现、中医药理论指导下的人工智能和数据驱动的中药研发新范式；通用型CAR-T、人工再生血小板技术、靶向蛋白降解等新技术调控神经中枢炎症的新机制和新理论、调节非阿片类受体镇痛的新机制和新理论等。

　　曹雪涛最后表示：“在预期目标方面，预计到2035年，建成自主可控、运行高效、支撑有力的国家药物创新体系，突破一批化学药、中药、生物药等新药创制重大关键核心技术，创制一批针对我国疾病谱、具有临床价值的高水平创新药物，造就一批创新能力佳、产品优、影响力大的国际头部企业，全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队，形成产学研用医药创新生态体系和政策环境，成为世界新药创制中心和生物医药产业高地。”