基因编辑突破性进展:“定制化基因疗法”首次成功应用于人类患者
来源:每日经济新闻
每经AI快讯,CRISPR基因编辑取得突破性进展,首次有研究团队在短短六个月内开发出“为一人定制”的CRISPR体内治疗药物。
日前,美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法,成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童(9.5个月大)身上,这标志着该技术首次成功应用于人类患者。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上,并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。

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