公告日期：2026-02-02

证券代码：688759 证券简称：必贝特
广州必贝特医药股份有限公司

投资者关系活动记录表

编号：2026-002

☑特定对象调研 □分析师会议

□媒体采访 □业绩说明会

投资者关系

□新闻发布会 □路演活动

活动类别

□现场参观

□其他（ ）

开源证券、广发基金、天风证券、永赢基金、景顺长城、汇添
富基金、东吴证券、国金证券、华兴证券、华福证券、中信证
参与单位名称

券、南方基金、华安基金、富国基金、广发证券、兴业证券、
信达证券、国海证券、嘉实基金、盘京投资、国联民生

时间 2026 年 1 月

地点 公司会议室

上市公司 董事长、总经理：钱长庚

接待人员信息 董事会秘书、财务负责人：张天翼

问 题 一 ： 公 司 中 枢 神 经 系 统 的 小 核 酸 递 送 平 台
（POC-CNS）给药方式是什么？受体是什么？有什么优势？
回答：由于血脑屏障（BBB）对大分子药物（如寡核苷酸、
投资者关系活动 抗体）具有高度限制性通透，公司 POC-CNS 平台采用鞘内注 主要内容介绍 射（intrathecal, IT）给药作为基础递送路径。该方式将药物直
接递送至脑脊液（CSF），从解剖学层面绕开 BBB 屏障，使
药物能够以更高的局部浓度接触中枢神经系统（CNS）靶组织，
从而提升中枢暴露和潜在治疗指数。

POC-CNS 平台所采用的多肽配体针对神经元特异性表达受体设计，通过配体依赖的受体介导内吞途径特异性递送小核酸进入细胞，使药物由“被动弥散”转变为“主动摄取”，提高神经元内有效药物浓度，增强组织与细胞选择性，实现更强的靶基因抑制作用。相较之下，C16 等脂质偶联策略主要依赖疏水相互作用和非特异性分布，缺乏细胞类型选择性，难以实现对目标神经元的主动富集。

鞘内（IT）给药本身形成较高的局部起始浓度，可在脑组织中建立更持久的药效学效应，同时显著降低系统循环暴露，限制药物在外周器官的分布，理论上有助于降低全身性不良反应风险。

另一方面，鞘内给药并非探索性路径，而是在中枢神经系统疾病领域已被长期验证、监管可接受、临床经验成熟的给药方式。寡核苷酸经 IT 给药可在脑和脊髓广泛分布并产生持续药效。

公司研发管线 BEBT-758、靶点 SNCA、适应症帕金森病：在小鼠和大鼠中，该 siRNA 在多个脑区产生了强效、持续的
SNCA 敲低。在 NHP（鞘内注射 60mg 和 10mg）中，CSFa-
突触核蛋白减少 70%-90%，效应持续>30 周；初步大鼠毒理研究显示无行为、神经炎症或临床化学风险，外周暴露极低。目前 GLP 毒理、剂量探索和 CMC 研究正在进行中。

问题二：咱们肝内递送系统产品的双靶点结构设计是怎样的逻辑？优势具体体现在哪里？

回答：多种慢性肝病（如代谢相关脂肪性肝病、脂代谢紊乱相关肝损伤等）往往由多个相互关联的分子通路共同驱动，例如脂质代谢异常、炎症反应、纤维化信号通路等。单一靶点干预在复杂疾病网络中可能仅部分改善病理表型。因此，我们的双靶点选择作用通路互补、机制上不存在功能拮抗的两个靶点，通过单一分子实体实现协同、平衡、高效、持久的基因沉
默。

在肝靶向小核酸药物的结构工程设计中，公司采用分支并联式链接结构。这种结构模仿了生物学中的多价效应，以一个中心分子为核心，一端连接靶向配体，另一端像树杈一样分支，挂载两条不同的 siRNA 序列。其在分子高级结构、代谢稳定性、药代动力学特征、体内药效等方面呈现出优异的特征。
公司研发管线 BEBT-701、双靶点 AGT/PCS……
[点击查看PDF原文]

提示：本网不保证其真实性和客观性，一切有关该股的有效信息，以交易所的公告为准，敬请投资者注意风险。