在全球医药创新格局加速演变的今天，中国生物医药产业正迎来从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”的关键转折点。国家药品监督管理局（NMPA）批准的创新药数量持续攀升，已成为行业发展的重要标志。然而，在数量繁荣的背后，中国医药创新仍面临“质”与“量”的结构性挑战——如何实现从快速跟进到源头创新的跨越，成为整个产业必须回答的时代命题。广州必贝特医药股份有限公司以其对First-in-Class（FIC）药物的专注布局与持续深耕，为我们提供了一份颇具启示的答案。

　　一、创新的悖论：中国FIC药物的战略缺口

　　近年来，中国生物医药产业取得显著进展。一个突出表现是，NMPA批准的创新药总数已开始超越美国FDA批准的一类新药数量。然而，在这片繁荣景象之下，一个深层次的“创新悖论”正日益凸显：尽管在审批数量上实现赶超，但在创新的核心质量——即源头创新能力上，与国际领先水平仍存在明显差距。

　　衡量源头创新能力的核心标尺是全球首创药物（FIC）。这类药物代表着对疾病生物学认知的根本性突破与治疗领域的全新开辟。数据清晰地揭示了这一差距：2020至2024年间，FDA每年批准的新药中，FIC药物比例稳定在36%至54%之间，相当于每年有20至25个真正意义上的全球首创药物问世。相比之下，同期NMPA批准的一类创新药中，FIC药物占比不足5%。这种数量级差异表明，中国药物研发体系虽已熟练掌握快速跟进与优化开发模式，但在孕育和转化前沿科学发现、承担更高风险的源头创新方面，仍处于探索阶段。

　　这一“创新质量差距”不仅体现在统计数字上，更深刻影响着整个产业的长期价值与全球竞争力。FIC药物通常享有更长的市场独占期、更强的定价能力，并能带动基础科研与临床研究生态系统的协同发展。因此，弥合这一差距，不仅关乎科学声望，更是中国从医药制造大国向医药创新强国转型的核心战略议题。

　　二、创新的领航者：必贝特医药的远见与积淀

　　在中国生物科技领域，最稀缺的资源并非资金，而是能够驾驭FIC药物从概念到上市全过程的、经过验证的“领航者”。必贝特医药的核心竞争力，正源于其创始人钱长庚博士及其团队深植于公司基因中的FIC研发“know-how”。

　　钱长庚博士拥有近40年行业经验。在2012年回国创立必贝特之前，他已在美国FIC创新药物研发一线深耕二十余年，曾担任美国上市公司Curis高级副总裁。其履历中最具说服力的是，他亲身参与了四款FDA批准的里程碑式FIC药物的研发：Campath、Velcade、Entyvio和Erivedge。这些药物均代表了对疾病治疗模式的重大革新，这段经历赋予了他对FIC研发全链条中科学决策、风险管控和临床开发策略的深刻理解。

　　这种顶级的专业能力通过丰硕的知识产权成果得到印证：他已获得授权的美国发明专利70余项、世界知识产权组织专利近50项、中国专利10余项，并发表了40余篇同行评议的学术论文。钱博士将这种源自全球生物技术创新中心的经验与文化带回中国，为必贝特医药注入了独特的“FIC优先”研发理念。这种理念意味着公司在立项之初就以全球视野审视项目的科学新颖性与临床价值，能够理性面对源头创新固有的高风险，并坚持以科学严谨性为准则，专注于创造长期价值。

　　三、创新引擎的验证：BEBT-908攻克关键临床需求

　　如果说创始人的履历是创新能力的蓝图，那么其首款获批上市的FIC药物——伊吡诺司他（BEBT-908），则是对其研发引擎强大执行力的有力验证。

　　伊吡诺司他是一款全球首创的HDAC与PI3Kα双靶点抑制剂。其创新设计通过协同抑制两条对肿瘤细胞生长和存活至关重要的信号通路，实现更强效的抗肿瘤效果。2025年6月，该药获得NMPA附条件批准，用于治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL），这标志着必贝特医药正式从一家临床阶段的生物科技公司，转型为拥有商业化产品的制药企业。

　　此次获批的适应症选择，体现了公司卓越的临床开发策略。近年来，尽管CAR-T细胞疗法改变了复发难治弥漫大B淋巴瘤（r/rDLBCL）的治疗格局，但仍有高达40%至60%的患者在接受治疗后复发或无效。随着CAR-T疗法更广泛地应用于前线治疗，这一“后CAR-T时代”患者群体的规模正在扩大，且后续治疗选择有限，构成了一个迫切且明确的未满足临床需求。

　　在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布的研究数据显示，伊吡诺司他联合利妥昔单抗用于r/r DLBCL的二线治疗，展现了优异的疗效和良好的安全性。在该研究中，总缓解率达到76.2%，其中完全缓解率为47.6%。中位无进展生存期已超过11个月且尚未达到终点，预示其疗效的持久性。目前公司正在积极推进该联合疗法的三期临床研究。

　　通过这种精准的临床开发策略，伊吡诺司他成功实现了快速获批，为公司建立了市场信誉和现金流基础。这不仅是对其FIC研发能力的重要背书，也为后续向更广泛适应症的拓展奠定了坚实基础。

　　四、塑造未来治疗浪潮：全球首创的候选药物管线

　　伊吡诺司他的成功并非孤例，它只是必贝特医药可持续创新引擎产出的首个成果。公司深度的研发管线，特别是在代谢疾病和siRNA药物递送技术领域的布局，显示其具备持续引领治疗模式变革的潜力。

　　4.1重新定义体重管理：BEBT-809

　　当前，以GLP-1受体激动剂为代表的药物正在重塑全球肥胖症治疗市场。然而，其显著疗效背后存在一个关键的临床缺陷：患者在减重过程中会流失大量肌肉组织，这对维持长期代谢健康和身体机能构成隐患，从而催生了对“高质量减重”—即在高效减脂的同时最大限度保留肌肉的临床需求。

　　必贝特医药前瞻性布局了BEBT-809，这是一款全球首创的口服小分子GPR75通路抑制剂。其科学基础源于2021年《科学》杂志上发表的一项重要研究，该研究发现携带GPR75基因功能丧失突变的个体，肥胖风险显著降低。BEBT-809的作用机制与GLP-1类药物有本质区别：它并非通过抑制食欲来减少能量摄入，而是通过调控能量代谢通路直接增加机体的能量消耗。

　　这一机制差异带来了重要的治疗优势：选择性地减少脂肪组织，而不影响肌肉含量。BEBT-809既可以作为对GLP-1不耐受或肌肉流失风险高的患者的单药疗法，更有潜力与GLP-1类药物联用，共同实现“高质量减重”的目标。尽管该化合物研究还在临床前阶段，其在未来市场竞争中具备潜在独特优势。

　　4.2 siRNA技术突破：构建GDOC和POC递送平台

　　小干扰RNA（siRNA）技术被誉为生物医药的重要发展方向，它能从源头上精准调控致病基因的表达。然而，其临床应用长期受限于一个核心挑战：如何将siRNA分子高效、特异性地递送至组织细胞。必贝特医药在这一前沿领域取得重要进展，成功构建了具有自主知识产权的递送平台。

　　公司的两大核心递送技术平台包括GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物（GDOC）平台和多肽寡核苷酸偶联物（POC）平台。GDOC平台是对现有肝靶向技术的重要升级，能够利用单一药物分子在肝脏内同时沉默两个不同的致病基因。其首个候选药物BEBT-701正是基于此平台开发，旨在通过一次给药同时干预高血压和高血脂两种代谢共病。

　　更具突破性的是POC平台，该平台利用特异性多肽作为导向分子，实现了向肾脏近端小管细胞和中枢神经系统神经元的靶向递送。这一突破为siRNA疗法打开了通往肾脏疾病和神经退行性疾病等全新治疗领域的大门。值得注意的是，目前全球范围内尚无任何通过全身给药实现肝外靶向递送的小核酸新药获批上市，这凸显了必贝特医药在该领域的前沿地位。

　　从单一产品开发到技术平台构建，必贝特医药的创新战略实现了重要升级。这些平台不仅是公司内部的创新源泉，更可能成为影响全球小核酸药物开发格局的关键技术。

　　五、创新生态系统：资本市场的制度支持

　　必贝特医药的成功，是其内生创新能力与外部有利环境协同作用的结果。中国资本市场的深刻变革，为像必贝特这样致力于高风险、长周期FIC研发的企业提供了重要的制度保障。

　　FIC药物研发固有的“长周期、高投入、高风险”特性，与传统上市财务标准存在矛盾。科创板的设立，特别是其第五套上市标准的实施，为解决这一矛盾提供了制度创新。这一制度安排不仅为创新企业提供了资金支持，更重要的是通过成功案例引导市场资本流向真正具有源头创新能力的“硬科技”企业，为中国医药创新生态的完善奠定了基础。

　　六、结论：开启全球创新新篇章

　　必贝特医药已经超越了单一产品公司的范畴，代表了中国生物科技企业发展的新范式。公司集多重优势于一身：拥有经验丰富的研发领航者、经过市场验证的FIC产品、布局未来的创新管线、具备竞争优势的技术平台，以及政策与资本的双重支持。

　　必贝特医药的成长历程，是中国医药创新生态系统逐步成熟的缩影。在这个生态系统中，政策引导、科学探索和资本支持正在形成强大的协同效应。中国企业不仅能够逐步缩小与世界先进水平的差距，更有能力在部分前沿领域实现引领。从实验室的源头创新，到成功走向市场，必贝特医药的发展路径值得行业关注。（CIS）