在针对NTRK融合阳性的实体瘤患者的关键注册临床试验中，佐来曲替尼作为不限瘤种的广谱抗癌药展示了有效性和安全性。注册临床研究结果显示总缓解率（ORR）达89.1%，疾病控制率（DCR）为96.4%，24个月无进展生存（PFS）率为77.4%，24个月总生存（OS）率为90.8%。

　　作为中国自主研发的新一代TRK抑制剂，佐来曲替尼疗效优于第一代TRK抑制剂，不仅能够带来长期深度缓解、且药物透脑活性强、整体安全性良好，同时有数据显示能够克服第一代TRK抑制剂的耐药性。佐来曲替尼每天一次、每次两片的口服给药方式，也为患者带来更大便利性。

　　中山大学肿瘤防治中心教授张翼鷟认为，NTRK融合阳性肿瘤往往进展迅速、治疗选择有限。佐来曲替尼展现了卓越疗效，特别在青少年患者中的总缓解率（ORR）达到了100%。从临床来看，佐来曲替尼的起效速度显著快于传统化疗，很多患者在一到两个疗程内就可观察到肿瘤明显缩小，为危重患者争取了宝贵的治疗时间窗口。此外，佐来曲替尼有效反应持续时间很长，临床观察到的最长反应已经超过36个月，这为实体瘤患者带来更长生存的希望。

　　复旦大学附属肿瘤医院教授罗志国介绍，其所在中心入组的多为肉瘤患者，佐来曲替尼在软组织肉瘤患者中的总缓解率（ORR）为89.5%，展现了优异的疗效及良好的安全性，使患者能够长期用药而不影响生活质量。

　　目前佐来曲替尼已被国家药品监督管理局纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”。诺诚健华预计不久将递交佐来曲替尼治疗儿童患者（2岁至12岁）的NDA上市申请。