$中源协和(SH600645)$ 糖尿病治愈新疗法来了,最快今年上市!
10名患者治疗后彻底停用了胰岛素,超过93%的时间里血糖处于正常范围。目前,该疗法已进入III期临床试验阶段。
仅通过一次注射治疗,就能让严重的1型糖尿病实现临床治愈?
根据《新英格兰医学杂志》发布的干细胞疗法zimislecel的I/II期临床试验结果,经过治疗,10名糖尿病患者已彻底摆脱了胰岛素。
这些患者的病程平均超过20年,此前必须靠注射胰岛素维持生命,是较为严重的一批糖尿病患者。因此,当研究在去年美国糖尿病协会科学年会上公布后,立即引发轰动,被誉为在“攻克糖尿病”中再次迈出一大步。
“这是一项开创性的工作,脱离胰岛素将改变无数患者的生活。”加州大学旧金山分校糖尿病中心主任马克·安德森(Mark Anderson)教授表示。
zimislecel由全球生物制药巨头Vertex Pharmaceuticals(福泰制药)开发,它能在体外转化成健康的胰岛,并移植进患者体内发挥功能。据该公司披露,zimislecel已进入关键性III期临床试验,向“治愈1型糖尿病”发起了最后的冲刺,最快有望今年申报上市。
“纯天然”的再生胰岛
相关统计数据显示,目前全球的1型糖尿病患者数约为920万人,其中20岁以下人群占到80%。他们无法被治愈,需要依赖终身注射胰岛素等来控制血糖,维持生命。
但胰岛素治疗下的血糖精准调控仍是难题。过度降糖会导致低血糖事件,血糖过高则会引发微血管、大血管和神经病变。如果不能精准控制,患者将面临严重的并发症风险,医疗管理成本高昂。
因此科学家们希望,能用一种“纯天然”的再生胰岛,代替受损的胰岛功能。患者不仅无需再额外使用其他药物,还能实现生理性血糖调节的精确度、准确度和可靠性。
据研究团队介绍,此次参与临床试验的14名患者,平均病程为22.8年。在治疗前的一年里,他们平均发生了2一4次严重的低血糖事件,基线糖化血红蛋白水平大于7%,餐刺激后的血浆C肽水平低于检测下限,胰岛功能已几乎完全破坏。
试验中,共有12名患者接受了全剂量的zimislecel注射。治疗后90天内,他们的餐后C肽水平逐渐恢复正常,半年后,C肽水平得到进一步改善,并得以长期维持——这表明植入的“再生胰岛”,已展现出稳定的生理功能。
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