恒瑞医药子公司成都盛迪的HRS-5965胶囊最近被国家药监局纳入优先审评名单，这款药针对的是一种叫阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的罕见病。PNH患者由于体内缺乏特定蛋白，会导致溶血、贫血甚至血栓，这种病已经被列入国家第一批罕见病目录。

  HRS-5965属于补体因子B抑制剂，能有效控制溶血反应。目前全球同靶点药物只有诺华的Fabhalta在国外上市，去年卖了1.29亿美元。恒瑞这款药研发已经投入近2.1亿元，如果顺利通过优先审评，不仅能填补国内空白，还可能成为重磅品种。

  不过新药研发周期长、风险大，从临床试验到最终上市还存在很多变数。恒瑞表示会按规定推进项目，并及时披露进展。对于投资者来说，这既是机会也要注意风险。