5月29日，复星医药（600196.SH、02196.HK）宣布，该公司自主研发的1类新药芦沃美替尼片正式获得国家药监局批准上市，成为国内首款可用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）成人患者治疗的药物。

　　朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和埃尔德海姆-切斯特病（ECD），属于罕见血液系统肿瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多系统，常常表现为：骨痛，丘疹或皮肤溃疡，心脏病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血症，尿崩症，突眼症，呼吸困难，肝功能衰竭等，需积极治疗防止恶化。患者常因缺乏有效治疗手段而面临预后差、生存期短的困境，传统手术、放化疗及骨髓移植的疗效有限。

　　作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，芦沃美替尼片是通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

　　此次芦沃美替尼片获批上市的适应证有两个，除了可用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症和组织细胞肿瘤成人患者治疗外，还可用于2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者治疗，后者同样也属于罕见病。

　　I型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%，临床表现多样，影响皮肤、眼部、神经等系统。丛状神经纤维瘤作为I型神经纤维瘤病的一种表现形式，发病率为30%-50%，在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要新的治疗手段。

　　复星医药方面介绍称，芦沃美替尼片目前还在拓展新的适应证中，其中用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段；用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段。