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发表于 2025-10-21 22:42:37 东方财富Android版 发布于 上海
TCR-T 目前进展报告详情

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香雪制药TAEST16001注射液III期临床试验深度研究报告

 

一、TAEST16001产品概况与技术特点

 

1.1 TCR-T细胞治疗技术原理与优势

 

TCR-T细胞疗法全称T细胞受体嵌合型T细胞疗法,是一种利用基因工程技术对患者自身的T细胞进行改造,使其能够精准识别并攻击癌细胞的创新治疗方法。与CAR-T疗法通过CAR结构识别肿瘤细胞表面抗原靶标不同,TCR-T疗法依赖T细胞受体(TCR)与MHC呈递的胞内抗原结合识别肿瘤细胞。

 

TCR-T细胞疗法的核心在于,科学家通过基因工程技术,将能够识别肿瘤特异性抗原的T细胞受体(TCR)基因导入患者自身的T细胞中。这些经过改造的T细胞,就像被装上了"导航仪"的导弹,能够精准锁定表达特定抗原的癌细胞,发起猛烈攻击。

 

TCR-T技术相比CAR-T具有独特优势。TCR-T可以识别细胞内加工后由MHC呈递的肿瘤特异性抗原,包括癌丸抗原、肿瘤突变相关新抗原等,理论上可覆盖90%的肿瘤相关蛋白,尤其适合实体瘤治疗。而CAR-T主要通过人工构建的嵌合抗原受体识别肿瘤细胞表面的抗原,这些抗原通常是肿瘤相关抗原,不依赖于主要组织相容性复合物(MHC)的呈递 。

 

在信号传导方面,TCR-T比CAR-T敏感10到100倍,部分原因是TCR-T利用了传统的免疫突触(IS),激活CD3、和以及CD3,使得每个TCR有10个免疫受体酪氨酸激活基序(ITAMs)参与信号转导,而每个CAR只有3个ITAMs参与信号转导 。

 

1.2 TAEST16001的分子设计与作用机制

 

TAEST16001注射液是基于香雪生命科学TCR-T细胞产品技术开发平台和生产制备体系开发的第一个TCR-T细胞治疗产品 。该产品是将病人的T细胞在体外用基因工程改造,把带有NY-ESO-1肿瘤抗原特异性的TCR基因的慢病毒转染T细胞后体外扩增,再把TCR-T细胞回输给病人,达到有效治疗肿瘤的目的 。

 

TAEST16001为NY-ESO-1抗原特异性高亲和性T细胞受体转导的自体T细胞注射液,是经过T细胞受体(T cell receptor, TCR)基因修饰的自体T细胞,该T细胞表面表达了特异性识别HLA-A02:01限制型的纽约食管鳞状上皮癌抗原1的高亲和性TCR。其针对的靶点是HLA-A02:01及NY-ESO-1抗原肽组成的复合物,使用无自我复制能力的慢病毒转导自体T细胞,表达NY-ESO1抗原特异性的TCR。

 

NY-ESO-1是一种肿瘤丸抗原(CT抗原),在多种恶性肿瘤中高表达。NY-ESO-1在10%至50%的转移性黑色素瘤、肺癌、乳腺癌、前列腺癌、甲状腺癌和巢癌以及70%至80%的滑膜细胞肉瘤中表达 。在软组织肉瘤中,NY-ESO-1的表达率因亚型而异:黏液样脂肪肉瘤和圆形细胞脂肪肉瘤的NY-ESO-1表达阳性率最高(89-100%),其次是神经母细胞瘤(82%)、滑膜肉瘤(80%)、黑色素瘤(46%)和上皮性巢癌(43%) 。

 

1.3 适应症与患者群体特征

 

TAEST16001注射液拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01,肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤 。该产品是中国首个获得IND批件的TCR-T细胞治疗产品,开创了国内TCR-T细胞治疗实体瘤的先河 。

 

患者群体特征方面,需要同时满足两个关键条件:

 

1. HLA-A02:01阳性:根据中国人HLA位点分布频率数据,HLA-A02:01在中国人群中的频率为12.036% 。另有研究显示,HLA-A*02阳性约占中国人群30%-40%。

2. 肿瘤表达NY-ESO-1抗原:NY-ESO-1在不同软组织肉瘤亚型中的表达率差异较大,其中滑膜肉瘤的表达率较高,达到76%(2-3+,>50-70%的肿瘤细胞)。

 

在TAEST16001的I期临床试验中,共入组12例晚期软组织肉瘤患者,其中有10例滑膜肉瘤患者,2例脂肪肉瘤患者 。II期临床试验共入组8例患者,中位年龄为37.5岁(28~49岁) 。

 

二、临床试验设计与执行进展

 

2.1 III期临床试验方案设计

 

TAEST16001治疗晚期软组织肉瘤的确证性临床试验(III期)于2024年5月在**中国临床试验注册平台(ChiCTR)**登记,登记号为CTR20240567 。试验设计为多中心、随机、对照的III期临床试验,计划入组210例患者,符合III期典型规模 。

 

试验设计要点如下:

 

项目 内容 

适应症 晚期软组织肉瘤(具体亚型:滑膜肉瘤) 

试验分组 实验组(TAEST16001)vs 对照组(研究者选择的化疗方案) 

主要终点 无进展生存期(PFS) 

次要终点 总生存期(OS)、客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DOR)等 

样本量 计划入组210例患者 

 

2025年3月30日,由香雪生命科学技术(广东)有限公司作为申办方,北京大学肿瘤医院、中山大学肿瘤防治中心作为组长单位的TAEST16001治疗晚期软组织肉瘤的确证性临床试验方案专家研讨会在广州召开 。参与该产品I、II期临床试验的PI、投资机构负责人及研究合作伙伴等出席了本次会议。

 

中山大学肿瘤防治中心张星教授在会上介绍了TAEST16001注射液I期临床试验的结果,共12例晚期软组织肉瘤受试者接受TAEST16001回输,探索了4个剂量组,临床试验显示耐受性良好,未观察到DLT,研究者评估的ORR达到41.7%。北京大学肿瘤医院樊征夫教授在会上介绍了TAEST16001探索性II期临床试验的结果,共8例晚期软组织肉瘤受试者接受了细胞剂量1.2×10^10±30%TAEST16001回输,安全性结果与I期试验结果基本相似,未发现新的安全性风险,研究者评估的客观缓解率(ORR)达62.5%,由独立影像评估委员会(IRC)评估的最佳缓解率为50%,由独立影像评估委员会和研究者评估的中位无进展生存期(mPFS)均为5.9个月 。

 

2.2 试验执行进展与入组情况

 

截至2025年10月21日,TAEST16001的III期临床试验仍在筹备阶段,尚未正式启动患者入组。

 

根据香雪制药2025年7月31日的公开信息,公司正全力推进TAEST16001确证性临床试验的筹备工作,已与临床专家确定入组标准、剂量方案等关键设计 。目前部分合作医院已确定,公司正全力推进受试者招募等前期工作 。

 

从历史临床试验进展来看:

 

- I期临床试验:截至2021年12月31日,共12名晚期软组织肉瘤患者入组,男:女比例为7:5,平均年龄为37.9岁,既往治疗方案中位线数为2(范围1-3) 

- II期临床试验:截至2024年4月,共入组8例患者,中位年龄为37.5岁(28~49岁) 

 

2.3 关键时间节点与里程碑

 

TAEST16001临床试验的关键时间节点如下:

 

2019年:香雪精准研发的TAEST16001注射液新药临床注册申请获得国内首个TCR-T临床试验许可 

 

2021年:XLifeS的TCRT新药临床试验申请(IND)获得美国FDA批准,进入临床试验 

 

2022年:

 

- TAEST16001的I期临床研究成果在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会进行口头报告 

- 开启II期临床研究 

 

2023年:

 

- TAEST16001的I期临床研究成果获得国际著名期刊Cell Reports Medicine(IF=16.988)刊发 

- I期临床研究肿瘤客观缓解率(ORR)达到41.7%,以良好的安全性、耐受性以及临床疗效获得了业界高度关注和认可

 

2024年:

 

- 2月:TAEST16001注射液新增适应症(食管癌)临床注册申请获得CDE受理 

- 6月:TAEST16001的II期临床试验阶段性总结数据再次入选ASCO年会,以墙报的形式首次公开数据 

- 7月30日:中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)同意TAEST16001注射液纳入突破性治疗品种名单

- 10月:TAEST16001注射液新增适应症(非小细胞肺癌)获得临床试验批准 

 

2025年:

 

- 3月30日:TAEST16001治疗晚期软组织肉瘤的确证性临床试验方案专家研讨会在广州召开 

- 5月:TAEST16001的III期临床试验在ChiCTR完成登记(CTR20240567) 

- 5月15日:香雪生命科学获得NMPA签发的TAEST1901注射液《药物临床试验批准通知书》,用于治疗特定基因型的晚期胃癌 

 

2.4 试验暂停或终止的可能性评估

 

基于目前的公开信息,TAEST16001的III期临床试验不存在已知的暂停或终止风险。以下是支持这一判断的关键证据:

 

1. 监管支持明确:TAEST16001已被纳入CDE突破性治疗品种名单,这是监管层对其临床价值的认可,有助于加快审批进程 。

2. 临床数据积极:I期和II期临床试验均显示良好的安全性和有效性。I期试验未观察到剂量限制性毒性(DLTs),II期试验的客观缓解率达到50-62.5%,远超预期 。

3. 公司承诺推进:香雪制药在多个场合表示对TAEST16001成为中国首个获批上市的TCR-T产品充满信心 。公司正全力推进确证性临床试验筹备阶段的工作 。

4. 资源保障到位:针对核心产品TAEST16001注射液的研发资金问题,公司表示将通过自有资金、银行借款展期、债务重组、股权融资及资产出售等方式确保资金链 。

 

然而,也存在一些需要关注的风险因素:

 

1. 公司财务压力:香雪制药2025年上半年净亏损2.34亿元,亏损同比扩大72.96%,营业收入同比下降25.40% 。公司正处于预重整阶段,可能对研发投入产生影响。

2. 患者招募挑战:由于TAEST16001需要患者同时满足HLA-A*02:01阳性和NY-ESO-1抗原表达阳性,适用人群相对有限,可能影响入组速度。

3. 技术复杂性:TCR-T技术本身的复杂性,包括个体化制备、质量控制、冷链运输等环节都可能带来执行风险。

 

三、临床疗效与安全性数据深度分析

 

3.1 I期和II期临床试验结果汇总

 

I期临床试验结果(2022年ASCO年会公布)

 

TAEST16001的I期临床试验是在HLA-A*02:01阳性并且表达NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤患者中进行的剂量递增和拓展性研究 。

 

疗效数据:

 

- 共12例晚期软组织肉瘤受试者接受TAEST16001回输,探索了4个剂量组

- 研究者评估的客观缓解率(ORR)达到41.7%

- 中位无进展生存期(mPFS)为7.2个月

- 中位缓解持续时间(DOR)为13.1个月 

 

患者构成:12例患者中有10例滑膜肉瘤患者,2例脂肪肉瘤患者 

 

II期临床试验结果(2024年ASCO年会公布)

 

II期临床试验共入组8例晚期软组织肉瘤受试者,接受了细胞剂量1.2×10^10±30%TAEST16001回输 。

 

疗效数据:

 

- 研究者评估的客观缓解率(ORR)达62.5%

- 由独立影像评估委员会(IRC)评估的最佳缓解率为50%

- 由独立影像评估委员会和研究者评估的中位无进展生存期(mPFS)均为5.9个月

- 4例患者获得部分缓解(PR),3例患者病情稳定(SD),1例患者疾病进展(PD) 

 

3.2 与现有治疗方案的对比分析

 

软组织肉瘤的传统治疗方案主要包括手术、化疗和放疗。对于晚期不可切除或转移性软组织肉瘤,以蒽环类药物(多柔比星)为基础的化疗是标准一线治疗,但疗效有限。

 

现有治疗方案的局限性:

 

1. 传统化疗效果有限:

- 含阿霉素的治疗是标准方案,经治患者的总生存期(OS)为12-16个月 

- 传统化疗在软组织肉瘤中的缓解率不足30% 

- 多柔比星单药有效率仅约14%,中位PFS约6个月

2. 二线治疗选择有限:一线化疗失败后,目前尚无公认的二线化疗方案,治疗选择极其有限

3. 靶向治疗药物少:在中国,目前唯一获批用于软组织肉瘤的靶向药物是安罗替尼,但仅用于接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的患者 

 

TAEST16001相比现有治疗方案的优势:

 

对比维度 传统化疗 TAEST16001 

客观缓解率 <30% 41.7%-62.5% 

中位PFS 6个月 5.9-7.2个月 

缓解持续时间 较短 13.1个月 

主要副作用 骨髓抑制、心脏毒性等 可控的血液学毒性 

给药方式 多次化疗 单次细胞输注 

 

3.3 安全性评估与不良事件分析

 

TAEST16001在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。

 

I期临床试验安全性数据:

 

- 耐受性良好,未观察到剂量限制性毒性(DLTs) 

- 最常报告的3级不良事件是淋巴细胞减少症(n=12)、白细胞减少症(n=10)、中性粒细胞减少症(n=11)、贫血(n=4)、血小板减少症(n=1)、低钾血症(n=1)和发热(n=1) 

- 两名患者出现2级细胞因子释放综合征(CRS),给予对症治疗后消退 

- 所有患者均未出现神经毒性或与细胞输注相关的严重不良事件 

 

II期临床试验安全性数据:

 

- 安全性结果与I期试验结果基本相似,未发现新的安全性风险 

- 常见(n>1)的3级或以上不良事件为淋巴细胞减少(n=8)、白细胞计数减少(n=7)、中性粒细胞减少(n=6)、丙氨酸氨基转移酶升高(n=3)、低钾血症(n=2)

 

TAEST16001的安全性特征表明:

 

1. 主要不良事件为血液学毒性,可通过支持治疗缓解

2. 未出现严重的细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性

3. 总体安全性良好,患者耐受性较好

 

3.4 生物标志物与疗效预测

 

TAEST16001的疗效与两个关键生物标志物密切相关:

 

1. HLA-A*02:01基因型:这是TAEST16001发挥作用的必要条件,因为TCR需要与HLA-A*02:01呈递的NY-ESO-1抗原肽结合才能识别肿瘤细胞。

2. NY-ESO-1抗原表达水平:NY-ESO-1在不同软组织肉瘤亚型中的表达率差异很大,这可能影响治疗效果。研究显示,黏液样脂肪肉瘤和圆形细胞脂肪肉瘤的NY-ESO-1表达阳性率最高(89-100%),滑膜肉瘤为80%,而其他亚型表达率较低 。

 

在TAEST16001的I期临床试验中,12例患者中有10例为滑膜肉瘤,2例为脂肪肉瘤,这两种亚型都是NY-ESO-1高表达的类型,可能是取得良好疗效的原因之一 。

 

此外,肿瘤突变负荷(TMB)和微卫星不稳定性(MSI)等新兴生物标志物也可能影响免疫治疗效果,但目前TAEST16001的临床试验中尚未涉及这些标志物的分析。

 

四、市场前景与竞争格局

 

4.1 软组织肉瘤市场规模与患者需求

 

软组织肉瘤是一类起源于间叶组织的恶性肿瘤,包括脂肪、肌肉、纤维组织、血管等非骨组织。根据最新流行病学数据,全球软组织肉瘤的发病率约为1.6-5/10万人/年。

 

全球市场规模:

 

- 美国:2025年预计新发病例13,520例,死亡5,410-5,420例 

- 全球:2025年GLOBOCAN数据显示,全球年新发软组织肉瘤约12.5万例,发病率为1.6/10万 

 

中国市场规模:

 

- 发病率:约2-3/10万人,近年来有上升趋势 

- 新发病例:2024年约4万例,占全球25.6% 

- 患者总数:2024年中国软组织肉瘤患者数量已超过10万人,预计到2030年将增长至15万人,年均复合增长率达到6% 

 

治疗市场规模:

 

- 2024年中国软组织肉瘤治疗市场规模约为50亿元人民币,预计到2030年将突破100亿元,年均复合增长率达到10% 

- 2024年中国软组织肉瘤化疗行业的市场规模达到18.7亿元人民币,相较于2023年实现了14.3%的同比增长 

 

患者需求分析:

 

1. 治疗选择有限:对于晚期软组织肉瘤,传统化疗效果有限,一线化疗失败后几乎无标准治疗方案

2. 新药需求迫切:患者对能够延长生存期、提高生活质量的新治疗方案有强烈需求

3. 精准医疗需求:随着基因检测技术的普及,患者对基于生物标志物的个体化治疗需求增加

 

4.2 全球TCR-T细胞治疗竞争态势

 

在全球TCR-T细胞治疗领域,主要竞争者包括:

 

1. Adaptimmune(英国):

- 产品:Afamitresgene autoleucel(afami-cel,商品名Tecelra)

- 靶点:MAGE-A4

- 适应症:滑膜肉瘤、黏液样圆细胞脂肪肉瘤

- 进展:2024年8月获FDA批准上市,成为全球首个获批的TCR-T产品

- 临床数据:在44例滑膜肉瘤患者中,ORR为36.5%,中位OS为15.4个月,12个月OS概率为60% 

- 市场表现:2025年第一季度净销售额为400万美元,全年销售指引为3500万至4500万美元 

2. TCR2 Therapeutics(美国):

- 产品:多个在研TCR-T产品

- 靶点:包括NY-ESO-1、MAGE-A3等

- 进展:多个产品处于临床前或早期临床试验阶段

3. 其他国际竞争者:包括Immunocore、Gritstone Oncology等公司也在开发TCR-T产品,但大多处于早期阶段。

 

4.3 国内TCR-T细胞治疗竞争格局

 

在中国TCR-T细胞治疗领域,主要竞争者包括:

 

1. 香雪制药(领先地位):

- 产品:TAEST16001(NY-ESO-1)、TAEST1901(AFP)

- 进展:TAEST16001已进入III期临床,是国内首个进入确证性临床试验的TCR-T产品 

- 优势:首个获得IND批件、首个纳入突破性治疗品种、临床进展最快

2. 其他主要竞争者:

 

公司 产品 靶点 适应症 临床进展 

星汉德生物 SCG142 HPV相关抗原 HPV感染相关恶性肿瘤 2025年1月获IND批准 

来恩生物 Liocyx-M004 HBV相关抗原 HBV相关肝细胞癌 美国FDA批准启动国际多中心2期试验 

来恩生物 GZL-016 未披露 HBV相关肝细胞癌 2024年11月获NMPA默示许可 

其他公司 多个产品 KRAS、MAGE等 多种实体瘤 大多处于临床前或I期 

 

3. 竞争格局分析:

- 香雪制药处于绝对领先地位,TAEST16001是国内唯一进入III期临床的TCR-T产品

- 其他公司的产品大多处于早期阶段,短期内难以形成竞争

- 国际产品如afami-cel虽然已上市,但尚未进入中国市场

 

4.4 TAEST16001的市场定位与商业化潜力

 

基于目前的临床数据和市场分析,TAEST16001具有以下商业化优势:

 

1. 先发优势明显:作为中国首个进入III期临床的TCR-T产品,有望成为国内首个上市的TCR-T药物,具有重要的市场先发优势。

2. 临床价值突出:

- 客观缓解率达到41.7%-62.5%,显著高于传统化疗

- 安全性良好,无严重CRS和神经毒性

- 单次治疗,患者依从性好

3. 市场需求巨大:

- 晚期软组织肉瘤患者缺乏有效治疗选择

- 传统化疗失败后几乎无药可治

- 患者对创新疗法需求迫切

4. 定价策略预测:参考美国afami-cel的定价(约40万美元),结合中国市场特点和医保政策,TAEST16001的定价可能在50-100万元人民币之间。考虑到其临床价值和患者支付能力,通过医保谈判和商业保险等多种支付方式,有望实现良好的市场渗透。

5. 适应症拓展潜力:TAEST16001已获批新增适应症包括食管癌和非小细胞肺癌,未来还可进一步拓展至其他NY-ESO-1高表达的肿瘤,如黑色素瘤、巢癌等,大大扩展市场空间。

 

五、监管路径与审批前景

 

5.1 中国NMPA审批政策环境

 

中国国家药品监督管理局(NMPA)对细胞治疗产品的监管政策正在不断完善和优化。2024年以来,NMPA通过优先审评审批程序和项目制管理机制,显著缩短细胞治疗产品上市周期。

 

最新监管政策要点:

 

1. 突破性治疗品种认定:

- 2024年7月30日,TAEST16001被NMPA药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种名单 

- 纳入突破性治疗品种可加快关键性临床试验和附条件批准上市的进程

- 审评时限从常规的200天压缩至130天 

2. 细胞治疗产品监管框架:

- 2023年底发布《细胞治疗产品注册审评技术指导原则(试行)》

- 首次将干细胞、免疫细胞治疗产品纳入"新药"管理体系

- 建立独立审评标准,实施差异化审批通道

3. 审批时限优化:

- 对符合临床急需、突破性疗法等条件的细胞治疗产品,审评时限缩短至60个工作日

- 实施联合审评,整合多部门资源进行并行审评,减少重复工作量 

 

5.2 TAEST16001的审批进展与里程碑

 

TAEST16001的监管审批进展如下:

 

时间节点 审批进展 意义 

2019年 获得国内首个TCR-T临床试验许可 开创国内TCR-T细胞治疗先河 

2021年 获得美国FDA IND批准 国际化进展 

2024年7月30日 纳入突破性治疗品种 加快审批进程 

2024年 新增适应症获受理/批准 适应症拓展 

2025年3月 III期试验方案获CDE认可 进入确证性临床 

 

5.3 获批概率评估与时间预测

 

基于目前的进展和监管环境,TAEST16001获批概率较高,主要支撑因素包括:

 

1. 监管支持明确:

- 已纳入突破性治疗品种,获得监管层认可

- 中国首个TCR-T产品,具有重要意义

- 符合加快审批的各项条件

2. 临床数据充分:

- I期和II期试验均显示良好的安全性和有效性

- 疗效数据优于现有治疗方案

- 安全性特征可控

3. 市场需求迫切:

- 满足临床急需

- 填补治疗空白

- 符合优先审评条件

 

上市时间预测:

 

- III期临床试验预计需要2-3年完成

- 如试验顺利,预计2027-2028年可提交上市申请

- 考虑突破性治疗品种的优先审评,审批时间可能缩短至6-12个月

- 乐观估计,TAEST16001可能在2028-2029年获批上市

 

5.4 国际市场拓展潜力

 

TAEST16001在国际市场也具有良好的拓展潜力:

 

1. 美国市场:

- 已获得美国FDA IND批准,可在美国开展临床试验

- 如III期试验成功,可申请FDA批准

- 美国软组织肉瘤市场规模大,患者支付能力强

2. 欧洲市场:

- 欧洲对创新细胞治疗产品接受度高

- 可通过欧洲药品管理局(EMA)的审批程序申请上市

3. 其他国际市场:

- 日本、韩国等亚洲发达市场对精准医疗需求旺盛

- 通过国际多中心临床试验,加快全球上市进程

 

六、香雪制药公司分析与风险评估

 

6.1 公司财务状况与研发投入

 

香雪制药近年来财务状况严峻,面临较大的经营压力。

 

2025年最新财务数据:

 

- 营业收入:8.18亿元(2025年上半年),同比下降25.40% 

- 净亏损:2.34亿元(2025年上半年),亏损同比扩大72.96% 

- 归母净利润:-2.34亿元,基本每股收益为-0.35元 

- 资产负债率:83.51%(2025年中报) 

 

研发投入情况:

尽管财务压力巨大,公司仍在坚持研发投入。TAEST16001作为公司的核心产品,研发投入得到优先保障。针对研发资金问题,公司表示将通过多种方式确保资金链:

 

- 自有资金

- 银行借款展期

- 债务重组

- 股权融资

- 资产出售 

 

6.2 公司治理与合规风险

 

香雪制药存在严重的公司治理和合规问题:

 

1. 信息披露违规:

- 2025年8月15日,公司及相关当事人收到广东监管局《行政处罚决定书》

- 违法事实:2019年年度报告存在虚假记载;未按规定披露关联方非经营性资金占用 

- 处罚结果:公司被罚600万元,实控人王永辉被罚1000万元,多名高管被罚款

2. 控股股东资金占用:

- 控股股东非经营性占用资金问题严重

- 截至2024年12月31日,占用资金余额为293.43万元(不含利息)

- 2025年4月21日,通过以资抵债方式清偿完毕,总清偿金额367.92万元(含利息74.49万元) 

3. 预重整状态:

- 2025年1月,因欠付工程款6600万元被债权人申请预重整

- 2025年4月13日,广州中院同意公司预重整,预重整期间为3个月 

- 预重整工作持续推进中 

 

6.3 核心产品管线与战略布局

 

香雪制药的核心产品管线聚焦于TCR-T细胞治疗领域:

 

1. TAEST16001(核心产品):

- 靶点:NY-ESO-1

- 适应症:软组织肉瘤(已进入III期)、食管癌、非小细胞肺癌

- 进展:中国首个进入确证性临床试验的TCR-T产品

2. TAEST1901:

- 靶点:AFP(甲胎蛋白)

- 适应症:原发性肝癌及其他实体瘤

- 进展:2025年5月获临床试验批准,正在启动I期临床 

3. XLS-103(候选产品):

- 适应症:晚期、非小细胞肺癌和结直肠癌

- 进展:正在进行IND申报 

 

公司战略布局特点:

 

- 专注于TCR-T技术平台

- 靶点布局涵盖NY-ESO-1、AFP等多个肿瘤抗原

- 适应症覆盖多种实体瘤

- 拥有完整的TCR-T产品研发技术体系和生产制备体系

 

6.4 投资价值与风险提示

 

投资价值分析:

 

1. 技术领先性:

- 拥有国际领先的TCR-T技术平台

- 是中国TCR-T细胞治疗的开创者和领导者

- 产品具有全球竞争力

2. 市场前景广阔:

- TAEST16001有望成为国内首个上市的TCR-T产品

- 软组织肉瘤市场需求巨大,竞争产品少

- 适应症可进一步拓展

3. 政策支持:

- 获得突破性治疗品种认定

- 符合国家鼓励创新药发展的政策导向

 

主要风险提示:

 

1. 财务风险:

- 持续亏损,资金链紧张

- 资产负债率高达83.51%

- 预重整存在不确定性

2. 合规风险:

- 信息披露违规前科

- 公司治理存在缺陷

- 可能影响投资者信心

3. 研发风险:

- III期临床试验存在失败可能

- 患者招募可能面临挑战

- 技术复杂性带来执行风险

4. 市场风险:

- 产品定价可能受医保谈判影响

- 国际竞争加剧

- 市场接受度存在不确定性

 

综合评估:香雪制药的TAEST16001具有巨大的市场潜力和技术优势,但公司的财务困境和合规问题增加了投资风险。建议投资者密切关注公司预重整进展、III期临床试验数据以及监管审批动态,谨慎评估风险收益比。

 

七、结论与展望

 

7.1 关键发现总结

 

通过对香雪制药TAEST16001注射液的全面深入研究,我们得出以下关键发现:

 

1. 试验进展明确:截至2025年10月21日,TAEST16001的III期临床试验仍在筹备阶段,尚未正式启动患者入组,结果未公布。预计需要2-3年完成试验,2027-2028年可能公布结果。

2. 技术优势突出:

- TAEST16001是中国首个获得IND批件的TCR-T产品,开创了国内TCR-T细胞治疗实体瘤的先河

- 采用高亲和性NY-ESO-1特异性TCR,理论上可覆盖90%的肿瘤相关蛋白

- 临床前数据显示,其敏感性比CAR-T高10-100倍

3. 临床疗效显著:

- I期试验:ORR达41.7%,中位PFS为7.2个月,中位DOR为13.1个月

- II期试验:ORR达62.5%(研究者评估),IRC评估为50%,中位PFS为5.9个月

- 疗效数据显著优于传统化疗(ORR<30%)

4. 安全性良好:

- 未观察到剂量限制性毒性(DLTs)

- 主要不良事件为可控的血液学毒性

- 无严重CRS和神经毒性

5. 市场前景广阔:

- 中国软组织肉瘤年新发病例约4万例,患者总数超10万

- 治疗市场规模预计2030年突破100亿元

- 作为首个上市的TCR-T产品具有明显先发优势

6. 监管支持明确:

- 已纳入突破性治疗品种,审评时限缩短至130天

- 符合优先审评条件,有望加快审批进程

- 获批概率较高,预计2028-2029年可能上市

7. 公司风险并存:

- 财务状况严峻,2025年上半年净亏损2.34亿元

- 存在信息披露违规等合规问题

- 正处于预重整阶段,但承诺保障研发投入

 

7.2 未来发展预测

 

基于当前的进展和分析,我们对TAEST16001的未来发展做出如下预测:

 

短期(2025-2026年):

 

- 2025年底前完成III期临床试验的全部筹备工作

- 2026年上半年正式启动患者入组

- 2026年底完成首批患者入组(预计50-100例)

 

中期(2027-2028年):

 

- 完成III期临床试验,公布关键数据

- 如达到主要终点,提交上市申请

- 同步推进国际临床试验(美国、欧洲)

 

长期(2029年及以后):

 

- 获批上市,成为中国首个TCR-T产品

- 快速占领软组织肉瘤市场

- 拓展至其他适应症(食管癌、肺癌等)

- 国际市场逐步打开

 

7.3 对不同利益相关者的建议

 

对投资者的建议:

 

1. 风险承受能力评估:

- 香雪制药财务风险较高,建议风险偏好较高的投资者参与

- 密切关注公司预重整进展和资金链状况

- 设定严格的止损位,控制投资比例

2. 关键节点监控:

- 2026年上半年:III期试验正式启动

- 2027-2028年:III期试验结果公布

- 2028-2029年:上市申请审批结果

3. 投资策略建议:

- 可采用分批建仓策略,在关键节点前后调整仓位

- 关注同类产品(如afami-cel)的市场表现

- 考虑配置其他细胞治疗概念股分散风险

 

对行业观察者的建议:

 

1. 技术发展趋势:

- TCR-T技术在实体瘤治疗中的突破值得持续关注

- 关注联合治疗策略(如TCR-T+PD-1抑制剂)的发展

- 跟踪通用型TCR-T技术的进展

2. 市场格局变化:

- 密切关注TAEST16001的临床进展,这将影响整个行业走向

- 观察其他TCR-T产品的研发进展

- 分析细胞治疗产品的定价策略和医保谈判趋势

3. 监管政策动向:

- 关注NMPA对细胞治疗产品监管政策的更新

- 跟踪突破性治疗品种认定标准的变化

- 了解国际监管协调进展

 

对患者和家属的建议:

 

1. 临床试验参与:

- 如符合条件(HLA-A*02:01阳性、NY-ESO-1阳性),可考虑参与III期试验

- 详细了解试验方案和风险收益

- 与主治医生充分沟通后做出决策

2. 治疗选择评估:

- 目前TAEST16001尚未上市,仍需等待

- 可考虑现有治疗方案(化疗、靶向治疗等)

- 关注临床试验招募信息,及时报名

3. 心理建设:

- 保持理性期待,新药研发存在不确定性

- 积极配合现有治疗,保持良好心态

- 关注患者互助组织,获取支持和信息

 

7.4 研究局限性说明

 

本研究基于公开信息进行分析,存在以下局限性:

 

1. 信息获取限制:

- 部分临床试验数据可能未完全公开

- 公司内部决策信息无法获取

- 竞争对手的详细研发进展难以全面掌握

2. 时间节点不确定性:

- III期临床试验的具体完成时间受多种因素影响

- 监管审批时间可能因政策变化而调整

- 市场环境变化可能影响商业化进程

3. 风险评估主观性:

- 对获批概率的评估基于现有信息,存在不确定性

- 财务风险评估可能因公司策略调整而变化

- 技术风险的评估依赖于公开数据

4. 预测模型简化:

- 市场规模预测基于历史增长趋势,可能存在偏差

- 竞争格局分析主要基于已知竞争者

- 患者接受度和支付意愿难以准确预测

 

尽管存在这些局限性,本研究仍为相关利益方提供了有价值的参考。建议各方根据最新信息动态调整决策,并始终保持对风险的清醒认识。TAEST16001作为中国TCR-T细胞治疗的先驱产品,其成功与否将对整个行业产生深远影响,值得持续关注和研究。

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