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三氧化二砷（俗称砒霜）在治疗白血病方面具有重要应用，尤其对急性早幼粒细胞白血病（APL）效果显著。以下是关键信息总结：

1.治疗原理

APL患者体内存在异常的PML-RAR融合蛋白，三氧化二砷可靶向该蛋白，诱导白血病细胞分化与凋亡，同时保护正常细胞。通过调节细胞凋亡机制，使癌细胞死亡，恢复正常造血功能。

2.临床应用  

· 注射剂型：三氧化二砷注射液是APL的一线治疗药物，治愈率可达90%以上。患者需住院静脉输注，疗程约28天。  

· 口服制剂：香港大学研发的口服三氧化二砷（Arsenol）已获FDA和EMA罕见病药物资格认定，临床研究显示患者五年存活率超97%，复发率低于2%，可显著减少化疗使用，适用于居家治疗。

3.安全性与副作用

三氧化二砷毒性较强，需严格控制剂量。常见副作用包括分化综合征、心脏毒性、肝损害、皮肤脱皮等，治疗期间需密切监测血药浓度和身体反应。

4.适用范围

主要用于APL，对其他类型白血病效果有限。APL约占急性髓系白血病的10%-15%，平均发病年龄44岁。重要提示：三氧化二砷是剧毒物质，必须在医生指导下使用，严禁自行用药。若怀疑白血病，应立即就医进行骨髓穿刺等检查确诊，制定个性化治疗方案。