海思科医药集团最近拿到了国家药监局的新批文，旗下创新药HSK39297片获批开展针对全身型重症肌无力（GMG）的临床试验。这个病属于罕见病，患者全身肌肉会逐渐无力，严重时连呼吸都困难。目前国内能用的特效药很少，而且基本都是注射剂，用起来不方便还容易有副作用。

  为什么这个药值得关注？

  HSK39297片是口服小分子药，临床前数据表现很亮眼——靶点明确、疗效稳、安全性高。要知道现在市面上的同类药都是打针的，患者长期用药体验差。如果这个口服药能成功上市，很可能成为GMG治疗的新选择。

  不过也要冷静看待，创新药研发就像闯关游戏，从临床试验到最终上市还有很长的路要走。海思科在公告里也特意提醒投资者注意风险，毕竟实验室数据好不等于临床一定能成。但至少现在，这个药给罕见病患者带来了新希望。