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发表于 2025-08-22 21:57:49 股吧网页版
去年还后悔上市,今年股价涨超17倍 对话北海康成董事长薛群:“罕见病第一股”是煎熬炼成的
来源:每日经济新闻

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  港股创新药板块几度升温,创新药企业突破“千亿市值”的神话时不时传出。其中,有一支市值仅约10亿港元的小盘股,跑出了别人望尘莫及的速度——今年以来,北海康成的股价涨幅已经超过1700%。

  从今年5月首款自研罕见病药物获批,到8月中旬公司所有产品通过商保创新药目录初审、获得1亿元战略投资,股价连跌3年的“罕见病第一股”,终于火了一把。

  “如果有人在去年年底问我上市的选择对不对,我可能觉得有争议,但你现在问我,我认为还是正确的。”近日,北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群在接受《每日经济新闻》记者专访时表示,今年的资本市场和政策支持都不一样了,自己希望有越来越多人看到罕见病药物研发的价值,“不仅必须要做,而且很可能成功”。

  冰火两重天:去年还被怀疑是否应该上市,今年成为股价涨幅优等生

  2021年12月10日,北海康成在港交所上市,首个交易日的跌幅就接近27%。此后三年,北海康成的股价少有反弹,屡创新低,股价最低时跌到0.315港元/股,成为医药股中少有的“仙股”。

  “股市的冰火两重天,我们都经历了。”即便作为内行,薛群看到今年国内生物科技公司大额BD(商务拓展)交易频出、首付款屡创新高,还是感到惊喜交加。随着国内生物药企的创新能力获得国际认可,行业信心从二级市场传导至一级市场。

  融资坚冰逐渐消融,政策红利也接踵而至。今年两会,政府工作报告再提“创新药”,国家医保局明确制定商保创新药目录受到外界关注。本次采访前不久,北海康成3款创新药均通过该目录初步形式审查,包括今年5月刚获批的注射用维拉苷酶β(商品名:戈芮宁),股价最高时回归2.5港元/股。

  与授权引进的前两款上市药物不同,戈芮宁是北海康成首个自研1类创新药,还是中国本土首款自主研发的罕见病创新药,是国家药监局2024年《生物制品分段生产试点工作方案》发布后,首个通过分段生产检查的创新生物药。

  所谓“分段生产”,是指将药品产线布置在不同地区的厂房甚至是不同的公司,通过提高产能利用率降低成本。薛群解释,按照国际惯例,罕见病药物的一到三期临床试验受试者为同一批患者,期间无法变更生产工艺,这意味着,企业在提出临床申请时的药物生产标准,必须达到上市要求。

  然而,戈芮宁一期临床的生产基地在药明生物的上海基地,而药明生物的惯例是三期临床及商业化产品在有GMP认证的江苏无锡基地生产。也就是说,当时如果没有分段生产政策,如果药明生物的上海生产基地没有升级为有GMP认证的车间,戈芮宁就无法获批。

  “我们突破了之前的药物生产和批准的两条红线,真的非常幸运。”薛群说,是天时、地利、人和,造就了公司今年以来的增长。

  立项选择题:为什么做罕见病?为什么是戈谢病?

  “时运”曾是北海康成最缺的东西。

  2012年,薛群决定回国创业,当时罕见病的行业政策非常不明朗,据其了解,只有山东青岛有一个报销政策,上海有个靠捐赠运转的慈善基金会,国内还没有聚焦于罕见病药物研发的公司。

  于是,团队也不敢做罕见病药物,刚开始立项的3个项目都是肿瘤药物,希望能够借此吸引资金,能够养活自己。直到2017年左右,团队嗅到了第一批罕见病目录待发的气息,开始逐步淘汰在外界看来“正当其时”的肿瘤管线,次年便与药明生物签署了战略合作协议。

  薛群把自己对罕见病的执着,归因成“命运的安排”。在创办北海康成之前,他曾任美国健赞公司高管及健赞中国区第一任总经理。在这家全球知名罕见病药企任职的10年里,薛群领导了多个抗血液肿瘤和罕见代谢病特药在中国上市,其中就包括国内首款戈谢病药物伊米苷酶(商品名:思而赞)。

  当时,薛群刚做爸爸不久,看到儿子的脸就会想到之前工作中接触过的罕见病患者——他们大多是孩子。以戈谢病为例,这是一种常染色体隐性遗传病,患者常在儿童时期发病可致残并累及全身多器官,如果不尽早接受治疗,将严重影响生活质量,甚至危及生命健康,但有效干预可逆转病程。作为全球首个被认知且能有效诊断治疗的罕见病,戈谢病的治疗效果显著,患者若从幼年开始治疗,身心发育及下一代都能基本接近正常人。

来自新疆的14岁患者成为首位接受戈芮宁治疗的患者

图片来源:受访者供图

  在戈芮宁上市之前,国内已经有两款戈谢病药物获批,不过它们未被纳入国家医保目录,患者一年的治疗费用高达150万元到250万元。和患者家庭一样无可奈何的是创新药产业:当时,全球酶平台已运转30年,二十多款药物年销百亿美元,中国却连一款自研酶替代药都没有。所以,当得知药明生物有成熟的抗体和酶制造平台后,北海康成随即与其展开交流,双方一拍即合。

  回过头看,从项目启动到获批上市,戈芮宁仅用了6年半时间,打破了创新药研发的“三十原则”(十年研发、十亿美元投入、10%成功率),也跑通了本土药企开发罕见病药物的逻辑。目前,在国内已获批的三款戈谢病药物中,戈芮宁适应证最广,公司在研的其他罕见病适应证,均被纳入官方发布的两批罕见病目录中。

北海康成产品线图片来源:公司年报截图

  回归科学的商业化:戈芮宁的价格至少要砍到进口的一半

  对于罕见病药物来说,获批上市只是第一步,如何做好商业化,让更多的患者能够用上药,才是关键。2023年,由于药物退出省医保目录,38位戈谢病患者家庭按手印发布了一封《关于戈谢病患者持续用药的公开求助信》,在罕见病领域引起了不小波动,对薛群的触动很深。

  在戈芮宁获批后不久,薛群公开表示公司有信心让国内戈谢病患者的年治疗费用大幅下降至少50%。但是,巨大的价格压缩空间从何而来?薛群给记者讲了一个故事。

  在20世纪80年代,健赞公司研发了全球首个获批上市的罕见病药物Ceredase(阿糖苷酶),这也是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法药物。当时,美国市场上最昂贵的药物一年治疗费用不到2万美元,由于没有基因检测、患者数据库等信息,为了覆盖研发成本,健赞公司定了一个让所有的人都惊掉下巴的价格——一年30万美元。

  “这个定价是‘拍脑袋’做的,不是精算出来的,不是非常科学,但是它说明了罕见病药物是不能够按照常规药物的逻辑来定价的。”薛群表示,在过去几十年中,这种高定价模式被上百种罕见病药物一一复制,但以目前的基因检测诊断率和患者数据库的完善程度看,很容易通过预设利润,算出全周期成本。而且,中国超3000名戈谢病患者的规模,足以支撑企业在降价让利的同时,取得合理回报。

  不过,定价只是商业化的第一关,支付体系才是硬骨头。北海康成的前两款罕见病药海芮思、迈芮倍,都属于改变了临床指南的临床急需药物,但由于未纳入国家医保目录、省级待遇清单,只能依靠惠民保和自费两种渠道进行销售和支付。

  其中,海芮思在惠民保可覆盖的罕见病药物中,城市覆盖数量位居第一,但在已确诊的黏多糖贮积症II型患者里,仅约10%使用过海芮思治疗。所以,当商保创新药目录申请通道开启后,北海康成第一时间对所有产品进行了申报。

  “之前的惠民保需要销售和医学人员一个城市一个城市地递交申请,非常低效。如果药物能进入创新药商保目录,我们是不是就不用去做这些重复性工作了?是否还可以推动高值罕见病药物进院?”薛群说,这些都是自己非常期待的。

  是好消息也是坏消息:罕见病药物的潜力仍被严重低估

  2017年后,北海康成在4年内迅速完成了C轮到E轮的融资。在RA Capital Management、药明康德等全球著名投资机构的助力下,公司最终于2021年12月10日登陆港股市场,但彼时,在行业寒冬将至的前夕,这个里程碑事件带给的兴奋感没有持续太久。

  直到今天,薛群还时不时反思上市的决定。经过几年的锤炼甚至煎熬,他认识到,一级市场和二级市场的投资机构在评估一家公司时,有着非常不同的逻辑,前者更看成绩,后者更看时机。他也清醒地知道,尽管今年公司的股价实现了大幅上涨,但在国内,无论是市场规模,还是技术含量,罕见病药物的潜力仍然被严重低估。

  比如,公司引入的迈芮倍的原研厂商——美国公司Mirum,在Maralixibat(迈芮倍)于2021年9月在美获批后,只用了不到4年的时间,实现了单季度收入突破1亿美元,仅凭借这一款药物,公司市值就突破了30亿美元大关。

  北海康成的海芮思在中国获批的时间与Maralixibat(迈芮倍)几乎同时,患者数量甚至更多,但过去三年,公司的营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元、8510.30万元,累计净亏损超过13亿元,即便有3款获批产品支撑,公司最新市值也仅在10亿港元左右徘徊。

  “让我觉得最痛苦的不是数字,而是那些不理解的声音。”薛群告诉记者,公司上市后,自己曾在一次创业答辩上遭遇质疑——“技术这么好,干嘛要做罕见病,能不能做点别的?”“目前国内的情况,还不该出现做罕见病药物的公司。”

  每次回想起这两句话,薛群就会反思北海康成作为罕见病研发的头部公司,该如何让更多的专业人士认识到罕见病药物的价值——不仅是必须要做,而且很可能成功,让更多人一起参与到这种成功。比如,国内是否可以统筹出台专项的罕见病基金,为药物提供按病种和药物平台分类的年度预算或规模性经费,从而促进整个罕见病行业的药物研发和上市?是否可以参考美国FDA(美国食品药品监督管理局)针对罕见病药物的优先审评券政策(PRV)、分批生产政策?

  在这些问题得到回响前,北海康成选择把视线投向海外:目前,首付款超过1000万美元的国际BD交易,中国公司已经撑起半壁江山,但标的主要集中在双抗和抗体偶联药物,还没有国产罕见病药物成功出海。据薛群透露,公司的商业化产品和临床候选产品,甚至是临床前候选产品,都在积极地与跨国药企接触,“希望未来能有好消息分享”。

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