2025年6月23日，美国旧金山和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，今日宣布：第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶（EGFR）抑制剂（TKI）利厄替尼片（奥壹新）一线治疗具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的III期临床研究结果在国际顶级医学期刊《柳叶刀·呼吸病学》全文在线发表。此前，信达生物与奥赛康药业就利厄替尼片在中国已达成独家商业化合作。

此次发表的临床研究由中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授牵头，共有56家中国医院参与，是一项多中心、随机、双盲、阳性对照的III期临床研究，旨在比较利厄替尼与吉非替尼用于一线治疗具有EGFR敏感突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效和安全性。符合条件的患者年龄在18周岁及以上，经组织学确诊为局部晚期或转移性非小细胞肺癌，且确认存在EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变。患者按1:1随机分组，试验组接受口服利厄替尼（每天二次，每次80mg），对照组接受口服吉非替尼（每天一次，每次250mg）治疗，直至疾病进展或达到退出标准。主要研究终点是独立审评委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。

自2021年6月30日至2022年9月22日，共有595例患者参与筛选，其中337例患者随机分配至利厄替尼组（N=168）或吉非替尼组（N=169），所有337例患者均纳入全分析集。利厄替尼组的中位随访时间为22.2个月，吉非替尼组的中位随访时间为22.5个月。IRC评估的中位PFS利厄替尼组为20.7个月，吉非替尼组为9.7个月（HR=0.44，P<0.0001），中位PFS的HR数值在同类药物相同临床研究中最低，与吉非替尼相比，利厄替尼降低疾病进展或死亡风险降低56%。各亚组分析结果显示，利厄替尼组均较吉非替尼组有显著获益，无论其年龄、性别、吸烟史、ECOG PS评分、EGFR突变类型以及脑转移情况等。在具有可测量的中枢神经系统（CNS）转移病灶人群中，中位CNS PFS利厄替尼组为20.7个月，吉非替尼组为7.1个月（HR=0.28，P=0.014），中位CNS PFS的HR数值同样也为同类药物相同临床研究中最低，与吉非替尼相比，利厄替尼降低颅内进展或死亡风险72%。

利厄替尼整体安全性良好，研究中未观察到新的安全性信号。利厄替尼常见不良反应多为腹泻和皮疹，大多为1-2级。患者剂量中断或调整比例较低，能够持续接受治疗，永久停药发生率为2%，是同类药物相同临床研究中最低的。此外，与同类国产药物相比，利厄替尼的肝毒性较低，ALT升高和AST升高的发生率分别为16%和18%。

利厄替尼一线治疗III期注册临床试验的主要研究者中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授表示：“研究团队在疫情期间克服重重困难，保证了临床研究高质量开展；严格的试验设计、精准的患者筛选和严谨的数据分析，保证了研究结果的完整、可靠和科学。研究结果在《柳叶刀·呼吸病学》发表，标志着国际学术界对利厄替尼这项临床研究的高度认可，研究结果显示：利厄替尼在EGFR敏感突变阳性晚期NSCLC一线治疗的患者中展现出了显著的疗效和安全性，脑转移疗效突出。相信利厄替尼会为EGFR阳性NSCLC患者带来新的治疗选择，为后续肺癌药物研发提供宝贵的成功经验。”

信达生物制药集团周辉博士表示：“利厄替尼是唯一萘胺结构第三代EGFR-TKI，其一线治疗研究结果在国际权威杂志《柳叶刀·呼吸病学》上发表，不仅体现了国际权威杂志对中国高质量创新药临床研究成果的认可，而且标志着中国自主研发的第三代EGFR TKI在晚期非小细胞肺癌治疗领域取得新的突破。利厄替尼作为具有结构差异化的新型第三代EGFR TKI，在延长患者无进展生存期的同时，可以提高患者的生活质量，助力肺癌慢病化的发展，期待利厄替尼早日进入医保，惠及更多肺癌患者。”