8月13日，“罕见病第一股”北海康成（01228.HK）股价继续狂飙，盘中一度涨超35%至2.30港元/股，为近两年半来新高，最终报收2.10港元/股，总市值近9亿港元。

　　消息面上，8月13日，北海康成对外宣布，其与百洋医药（301015.SZ）达成战略合作，百洋医药将以每股1.34港元的价格向其发行股份，总发行价款达1亿港元，认购北海康成股份。认购完成后，该等认购股份将约占公司现有已发行股本的17.65%，及经扩大后股本的14.99%。

　　北海康成表示，此次战略股权融资旨在优化其商业化运营模式并增强其商业能力。在认购之外，其还与百洋医药达成一项独家商业服务协议拓展战略合作。根据这一协议，百洋医药的一家子公司将作为北海康成在中国内地、香港及澳门特定产品的独家商业服务提供方，百洋医药的关联公司还可选择作为上述市场的分销商。

　　就达成协议的具体情况及合作产品，北海康成对时代财经表示，暂未披露具体合作事项，后续会与百洋医药方共同披露。

　　北海康成成立于2012年，是一家总部位于中国、专注于全球罕见病的生物制药公司，致力于转化疗法的研究、开发和商业化，2021年12月登陆港交所。据官网介绍，公司目前有10个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和7个在研药物，覆盖多个类型罕见疾病适应症，如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱等。

　　截至目前，北海康成已有注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）、艾度硫酸酯酶（商品名：海芮思）、氯马昔巴特口服液（商品名：迈芮倍）三款产品实现商业化上市。北海康成方面告诉时代财经，目前，这三款产品均通过了今年创新药商保目录的形式审查。

　　其中，一类创新药戈芮宁于今年5月在中国获批上市，用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者长期酶替代治疗。今年7月，戈芮宁在新华医院开出首张处方。

　　戈谢病实际上是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。作为一种超罕见病，戈谢病涉及的高值孤儿药费用年均过百万元。目前，戈谢病已被纳入中国《第一批罕见病目录》。据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年，中国约有3000名戈谢病患者。

　　戈芮宁则可以通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。另据临床数据显示，戈芮宁能显著改善戈谢病核心指标，受试者在治疗9个月后，脾脏体积降低35.32%，血红蛋白增加2.17 g/dL。

　　今年5月，北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群在接受媒体采访时表示，“目前全球已获批的戈谢病药物价格昂贵，每个患者的年治疗费用在150万元到250万元之间，很多中国的戈谢病患者即使在进口产品注册批准上市十多年后，仍无法获得治疗。相对于跨国药企的定价，北海康成在戈芮宁正式获批之前，就策划了未来的上市方案。预计年治疗费用大幅下降至少50%以上。”

　　目前，北海康成暂未公开戈芮宁的具体售价。不过北海康成对时代财经表示，这一药物的获批，或大大降低戈谢病患者的年治疗费用。

　　财报显示，2024年，北海康成取得收益约为8510万元，同比减少约17.3%；年内亏损4.43亿元，同比亏损增加16.84%。与业绩形成强烈对比的是，今年以来，这家“本土罕见病第一股”的股价表现却十分抢眼。

　　或受戈谢病新药商业化上市、港股创新药板块回暖等因素影响，北海康成的股价自今年6月起持续上扬，截至8月13日收盘，该股年内涨幅达1467.16%。