6月16日，港股生物医药股继续走高，“中国罕见病药物第一股”北海康成（HK01228，股价0.38港元，市值1.6亿港元）盘中涨幅超过40%，截至收盘，当日涨幅为16.92%，公司最新股价为0.38港元/股。

　　消息面上，公司于今年5月底宣布首个自主研发产品——注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）国内获批上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和 Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。此前，公司曾有两款授权引进罕见病药物获批上市，但年度收入鲜少超过1亿元，2024年亏损进一步扩大。

　　戈芮宁的上市能扭转公司业绩颓势吗？6月16日，北海康成方面对记者表示，关于财务和现金流，目前不方便透露，但是近期股市有些利好表现，也是市场在增加信心。对于戈芮宁，公司在探索国内医保创新支付体系的同时，也在推进其在国际市场的拓展。

　　分段生产，让国内戈谢病患者的年治疗费用下降至少50%

　　根据2018年发布的中国《第一批罕见病目录》，戈谢病在121种罕见病中位列第31位。《中国成人戈谢病诊治专家共识（2020）》显示，中国人群的戈谢病患病率仅为每10万人0.2例至0.5例，较全球平均水平更低。按此推算，中国戈谢病患者仅有3000人到7000人。

　　在戈芮宁获批上市之前，国内已经有2款药物获批，分别是2009年获批的伊米苷酶（商品名：思而赞）和2021年获批的维拉苷酶α（商品名：维葡瑞），前者适用于确诊为非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法，后者适用于Ⅰ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。

　　值得注意的是，戈芮宁是目前国内已获批的三个戈谢病治疗产品中，适应症范围最广的产品，同时获批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者，率先覆盖12岁以上患者群体。

　　资料显示，戈芮宁是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，也是国家药监局在2024年10月发布《生物制品分段生产试点工作方案》后，国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。

　　《每日经济新闻》记者与北海康成方面确认得知，在5月22日开展的媒体沟通会上，公司董事会主席薛群曾表示，进口戈谢病药物的价格非常昂贵，患者年治疗费用在150万元到250万元之间，很多中国的戈谢病患者即使在进口产品注册批准上市10多年甚至15年以上的情况下，仍无法获得治疗。戈芮宁可以通过分段生产，把药品产线布置在不同地区的厂房甚至是不同的公司，通过提高产能利用率降低成本，虽然目前还不能透露具体定价，但公司有信心让国内戈谢病患者的年治疗费用大幅下降至少50%。

　　薛群还表示，某些罕见病在东亚地区的发病率呈现出显著的地域特征。以黏多糖贮积症Ⅱ型为例，全球约50%的病例集中在东亚地区。基于这一现象，公司可以依托本土丰富的临床资源开展针对性研究，同时利用亚洲的资源将生产和研发成本有效摊薄，从而以更具竞争力的价格将相关疗法推向全球市场。这种研发策略将成为公司未来重点推进的方向。

北海康成产品线，图片来源：公司年报截图

　　截至3月中旬全职雇员仅50名公司仍需寻求新的融资来源

　　在戈芮宁获批上市之前，北海康成已经有两款授权引进的产品获批上市，分别为2020年9月获批的海芮思（通用名：艾度硫酸酯酶β注射液）和2023年6月获批的迈芮倍（通用名：氯马昔巴特口服溶液），前者适用于黏多糖贮积症Ⅱ型，后者可用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，均为罕见病用药。

　　不过，这两款罕见病药物给公司带来的收入相对有限。过去三年（2022年至2024年），北海康成的营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元、8510.30万元，归母净利润分别为-4.83亿元、-3.79亿元、-4.43亿元。

　　截至2024年12月31日，公司的现金及银行结余仅为1050万元。为了减少运营成本，截至2025年3月中旬，集团进一步精简人员架构至50名全职雇员。

　　记者注意到，北海康成曾在2024年年报中列出了若干减轻流动资金压力的措施。例如，今年3月，集团从一家中国银行获批人民币2000万元的后备贷款，并获得一名业务伙伴提供的1300万元过桥贷款，还将继续寻求及与外部各方（包括股东、投资者等）协商，以获得新的融资来源或战略资本投资。

　　2月，集团提早终止租赁以减少集团运营成本及减轻本集团短期流动资金压力。更早之前，集团已终止或发出有关CAN203、CAN201及CAN202的许可协议终止通知，以协助缓解其流动资金压力，避免日后须支付大笔里程碑付款及╱或许可费。

　　那么，戈芮宁作为又一款受众较窄的罕见病药物，能为北海康成的业绩表现带来转机吗？6月16日，北海康成方面对《每日经济新闻》记者表示，就现行的医保政策而言，戈芮宁进入医保是十分困难的，因此丙类目录确实是一道曙光。公司也在积极准备和应对，希望戈芮宁可以被纳入丙类目录，也希望通过推动丙类目录对这些创新药，尤其是罕见病用药方面建立较好的保障机制。（注：今年1月，国家医保局宣布了2025年国家医保药品目录调整方案，新增丙类药品目录。丙类目录将作为国家现行基本医保目录的有效补充，主要聚焦创新程度很高、临床价值巨大，但无法被纳入国家基本医保药品目录的药品。）