导语
最近，国家药监局发布消息拟将创新药临床试验审评审批时限从60日缩短至30日，特别支持儿童药、罕见病药物和全球同步研发项目。
美国FDA也不甘落后，宣布启动“局长国家优先审评券”计划，将符合“国家优先事项”的创新药物审评时间从常规的10-12个月大幅缩短至1-2个月。
不甘落后，FDA推“局长国家优先审评券”新政
最近，国家药监局发布消息拟将创新药临床试验审评审批时限从60日缩短至30日，特别支持儿童药、罕见病药物和全球同步研发项目。
美国也不甘落后，FDA于6月17日发布重磅消息，正式推出一项名为“局长国家优先审评券” (Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV) 的新计划。该计划的核心目标是为那些与美国“国家优先事项”高度契合的生物制药公司提供数量有限的审评券，从而将其创新药物的审评周期从目前的10至12个月显著压缩至惊人的1至2个月。
FDA官网截图
该政策的出台，表明美国正试图通过政策工具，引导和激励医药创新资源向其认为最关键、最急迫的领域倾斜。诸如包括应对重大流行病、攻克当前的医学难题 (癌症、阿尔茨海默病等)、保障国家药品供应链安全等。
据FDA透露，CNPV的资格将由FDA局长马蒂·马卡里博士亲自裁定。评估标准将围绕生物制药公司是否致力于解决美国面临的重大健康危机、能否“提供更具创新性的疗法”、是否关注未被满足的公共卫生需求，以及是否积极推动美国本土药品生产能力的提升。
与此前可交易的优先审评券 (PRV) 不同，此次推出的CNPV明确规定“不可转让”，但其有效性在公司所有权变更 (如并购) 后仍将保持。这意味着CNPV更侧重于对特定公司特定战略方向的直接激励，而非创造一种可流通的金融资产。审评券既可以与特定的在研药物绑定，也可以保持“非指定”状态，赋予获券公司更大的灵活性，用于其自主选择的关键新药。
为确保审评效率，获得CNPV资格的申办方需在提交最终新药上市申请(NDA/BLA) 前至少60天，预先提交CMC数据以及药品标签信息的草案。FDA表示，CNPV的审评流程将采用一种创新的“团队式审评”模式，由来自FDA各相关部门的专家组成专门团队，进行为期一天的集中审评，而非传统的多部门依次传递审阅。
FDA局长在声明中强调：
通过常识性方法，国家优先审评计划允许公司在临床试验完成前提交药品申请的主要部分，以减少低效环节。并强调这种多学科团队集中决策的模式，能够为药物研发者带来更及时的审评反馈。
据估算，目前FDA每年批准的新分子实体 (NME) 和新生物制品许可申请 (BLA) 大约在50-60个左右，CNPV的“名额”初期只要能占到5-10个，就会带来巨大的示范效应和引导作用。
值得注意的是，该审评券有效期为两年。若在审评过程中，FDA认为提交的数据不充分、关键试验结果模糊或审评内容异常复杂，仍保留延长审评时限的权力。此外，持有CNPV的公司，若其候选药物符合相关法规，仍可同时申请加速批准通道。
狐眼观察
FDA此项CNPV政策的出台恰逢我国药监局提议将新药临床试验审评等待期从60个工作日缩短至30个工作日。这一方面体现了全球主要药品监管机构都在努力优化审评流程，加速创新药上市的发展趋势。另一方面也体现了中美两国在创新药的竞争已经进入了“白热化”阶段。
该计划的实际效果仍有待观察，政策具体的解读和量化标准尚待明确，但如何在极短时间内完成高质量审评，对FDA的资源调配和专业能力也是一次大考。同时，CNPV允许在临床试验完成前提交大部分申请资料，但FDA仍强调“关键试验结果”的重要性。这可能促使申办方更加注重临床试验设计的科学性和效率，力求尽早获得清晰、明确的关键数据。
此外，CNPV将“促进国内药品生产”也列为考量因素之一，这反映了美国政府对于保障药品供应链和本土生产能力的战略考量。对于依赖进口的关键药物或原料药，若有本土生产的替代方案，可能会得到政策倾斜。
我国药监审批提速与FDA的CNPV新政，几乎同时映入公众视野，这绝非巧合。FDA的这一新动向反映了全球主要经济体对于加速生物医药创新、提升本国产业竞争力的共同诉求。这种良性的“监管竞赛”，长远来看将惠及全球患者，推动更多创新疗法更快问世。或许我们正站在一个新时代的入口，一个创新药物以前所未有的速度奔向患者的时代！
